La empresa de biotecnología Talaris Therapeutics, Inc. presentó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) a la FDA para su nuevo tratamiento de terapia celular FCR001. Según un comunicado de prensa, la FDA aprobó la solicitud, lo que permite una evaluación de la terapia. FCR001 está diseñado para tratar pacientes con esclerosis sistémica difusa (SSc).
Esclerosis Sistémica Difusa (SSc)
La esclerosis sistémica difusa (SSc, por sus siglas en Inglés) es una forma de esclerosis sistémica, un trastorno autoinmune caracterizado por fibrosis de órganos y piel (endurecimiento y cicatrización). Si bien la esclerodermia localizada solo afecta algunas partes del cuerpo, la SSC difusa puede causar:
engrosamiento de la piel en grandes áreas del cuerpo, generalmente los dedos, manos, brazos, tronco anterior, piernas y cara. Puede haber un daño significativo en los órganos asociados, incluidos el tracto gastrointestinal, los riñones, los pulmones y el corazón.
Las mujeres tienen 4 veces más probabilidades de desarrollar SSc que los hombres. Desafortunadamente, SSc tiene una tasa de mortalidad más alta en comparación con otras formas de esclerodermia. Los síntomas incluyen:
- Hinchazón de manos y dedos.
- Llagas abiertas en los dedos
- Acidez
- El fenómeno de Raynaud
- Fibrosis de la piel
- Dolor en las articulaciones
- Malestar Gastrointestinal
- Dificultad para respirar
- Alta presión sanguinea
- Problemas de órganos
Obtenga más información sobre SSc aquí.
IND para FCR001
En esencia, una aplicación de Investigación de Nuevos Medicamentos pide permiso para administrar un medicamento a humanos. Una vez aprobados, los investigadores pueden comenzar los ensayos clínicos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de las terapias farmacológicas. En este caso, Talaris Therapeutics comenzará los ensayos de fase 1/2a para FCR001 en todo el país.
FCR001 es una terapia celular alogénica, lo que significa que trasplanta células madre de otro donante al paciente. Esto es importante, ya que en estudios previos sobre trasplantes de células madre, los pacientes recibieron sus propias células madre. Si bien los trasplantes de células madre sí previenen el daño a los órganos, los pacientes corren el riesgo de recurrencia de la enfermedad. Para FCR001, los pacientes solo requieren un tratamiento para desarrollar la tolerancia inmune. Hasta ahora, el medicamento recibió la Designación de Medicamento Huérfano y la Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa.
Su aprobación se basa en datos de un ensayo clínico de Fase 2 en receptores vivos de trasplantes de riñón. Además de mejorar la función inmune y la tolerancia, los pacientes pudieron dejar de usar medicamentos antirrechazo e inmunosupresores. Aunque 7 de los 37 pacientes tenían insuficiencia renal debido a un trastorno autoinmune previo, ninguno experimentó síntomas o problemas asociados con ese trastorno después de FCR001.
