Après trois ans, les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) qui avaient été traités par le LUMEVOQ ont connu une innocuité et une efficacité soutenues. Selon un communiqué de presse de GenSight Biologics, ces données proviennent des essais de phase 3 RESCUE et REVERSE, ainsi que CLIN06, l’étude de suivi. L’innocuité et l’efficacité soutenues renforceront la demande d’autorisation de mise sur le marché de GenSight Biologics pour le LUMEVOQ.
La Neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)
Résultant de mutations génétiques, la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie héréditaire transmis selon un mode maternel provoquant une perte de vision dans les deux yeux. Les hommes sont 4 à 5 fois plus susceptibles d’être touchés. Généralement, les patients perdent d’abord la vue d’un œil, suivi de l’autre œil en quelques semaines. Dans de nombreux cas, les symptômes apparaissent au début de l’âge adulte. Les patients peuvent subir une perte de vision totale avant ou avant l’âge de 40 ans. Les symptômes de la NOHL comprennent :
- Vision floue ou trouble
- Perte de capacité à voir nettement ou à voir la couleur
- Neuropathie périphérique (lésions nerveuses provoquant faiblesse et douleur)
- Faiblesse musculaire
- Tremblements
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Les Résultats de l’essai
GenSight Biologics est une société biopharmaceutique qui se concentre sur la création de solutions utilisant la thérapie génique pour les patients atteints de troubles du système nerveux central et de maladies neurodégénératives rétiniennes. La société a développé le LUMEVOQ (GS010) comme une injection intravitréenne pour protéger la vision des patients atteints de NOHL.
Le LUMEVOQ fonctionne grâce à une séquence de ciblage mitochondriale (MTS). Lorsqu’il trouve un gène ciblé, le LUMEVOQ utilise un vecteur de virus adéno-associé (AAV) pour traiter les défauts mitochondriaux. Ensuite, le gène entre dans la cellule pour produire des protéines fonctionnelles.
Les Essais RESCUE et REVERSE
RESCUE (NCT02652767) et REVERSE (NCT02652780) étaient des essais cliniques en double aveugle contrôlés contre placebo pour tester l’innocuité et l’efficacité du LUMEVOQ chez des patients atteints de NOHL. En particulier, l’étude visait à examiner les effets sur les patients présentant une mutation G11778A sur le gène ND4. Ils ont inscrit 39 et 37 participants respectivement. Dans l’ensemble, les essais visaient à évaluer l’amélioration de la vision jusqu’à 2 ans.
CLIN06
30 participants de l’essai RESCUE et 31 de l’essai REVERSE se sont inscrits à l’étude de suivi de 3 ans. Les objectifs de CLIN06 (NCT03406104) étaient les suivants :
- Déterminer l’innocuité et l’efficacité du LUMEVOQ jusqu’à 5 ans après le traitement initial
- Évaluer si le LUMEVOQ a contribué à l’amélioration de la qualité de vie
En fin de compte, les données de suivi ont montré une grande amélioration de la vision.
