Début décembre 2020, beaucoup se sont rendus à la 62e réunion et exposition annuelle de la Société américaine de l’hématologie (ASH) pour discuter des idées dans le domaine de l’hématologie. Au cours de la réunion, les chercheurs ont présenté les résultats d’une série d’essais cliniques évaluant CAEL-101 et CyBorD pour les patients atteints d’amylose primaire, également connue sous le nom d’amylose AL. Compte tenu des résultats, OncNet rapporte que les chercheurs ont également présenté une dose recommandée de CAEL-101. Pour en savoir plus, lisez le résumé # 729.

CAEL-101

Au cours des essais cliniques, les chercheurs ont évalué CAEL-101 en association avec CyBorD (bortézomib, cyclophosphamide, dexaméthasone). CAEL-101 est décrit comme un anticorps monoclonal IgG1. La Mayo Clinic définit les anticorps monoclonaux comme :

molécules produites en laboratoire conçues pour servir de substitut d’anticorps qui peuvent restaurer, renforcer ou imiter l’attaque du système immunitaire contre les cellules cancéreuses. Ils sont conçus pour se lier à des antigènes qui sont généralement plus nombreux à la surface des cellules cancéreuses que les cellules saines.

Dans ce cas, les anticorps monoclonaux n’attaquent pas les cellules cancéreuses. Cependant, ils se lient aux amyloïdes AL pour tenter d’éliminer les accumulations du corps.

Dans un premier essai clinique de phase 1, CAEL-101 s’est avéré sûr jusqu’à 500 mg / m2 par semaine pendant 1 mois. 13 patients se sont inscrit à l’étude d’augmentation de la dose 3 + 3. Les patients ont été séparés en trois cohortes qui ont reçu soit 500 mg / m2, soit 750 mg / m2 soit 1000 mg / m2 par semaine pendant 1 mois. Au cours de la période de suivi, les patients ont reçu CAEL-101 toutes les deux semaines.

Certains effets indésirables sont survenus au cours de l’essai. Deux patients de cette dernière cohorte ont été hospitalisés pour une colite pseudomembraneuse et un épanchement pleural liquidien élargi, bien que les chercheurs affirment que ceux-ci ne sont pas liés au traitement par CAEL-101. Un autre patient de la cohorte de la dose la plus faible a présenté une fibrillation auriculaire ou un rythme cardiaque rapide et irrégulier. Cependant, les chercheurs affirment que les traitements sont encore relativement sûrs et bien tolérés, et aucun patient à 1000 mg / m2 n’a présenté de toxicité.

Au total, les chercheurs ont établi la posologie recommandée de 1000 mg / m2, en association avec CyBorD. Cette posologie sera à nouveau évaluée dans le cadre d’une série d’essais cliniques de phase 3.

Amylose

L’amylose est une maladie rare qui survient quand les amyloïdes, un type de protéines anormales, s’accumulent dans les tissus ou les organes de tout le corps. Comme les amyloïdes forment des dépôts, ils peuvent inhiber la fonction des organes. Au total, il existe six formes principales d’amylose, notamment :

• Spécifique à l’organe
• Systémique sénile
• Liée à la dialyse
• Familiale
• Secondaire (AA)
• Primaire (AL)

Généralement, l’amylose AA est causée par une autre maladie ou trouble. Par exemple, certains types de cancers peuvent provoquer le développement de l’amylose AA. Alternativement, l’amylose AL survient généralement sans cause connue. Les symptômes varient en fonction des organes affectés. Cependant, les symptômes peuvent comprendre :

• Fatigue
• Faiblesse musculaire
• Diarrhée ou constipation
• Perte de poids involontaire
• Gonflement des membres inférieurs
• Difficulté à respirer
• Ecchymoses ou saignements fréquents
• Épaississement de la peau
• Difficulté à avaler
• Rythme cardiaque irrégulier

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