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En Chine, le processus d’approbation conditionnelle permet de commercialiser et de développer de nouveaux médicaments en fonction d’un besoin urgent et non satisfait. Par exemple, les médicaments qui traitent des patients atteints d’affections rares ou critiques pourraient bénéficier d’une approbation conditionnelle, ce qui leur permettrait d’atteindre les patients plus rapidement. Selon Pharmaceutical Technology, c’est ce qui s’est passé avec le pamiparib, un traitement découvert et développé par la société biopharmaceutique BeiGene. Le traitement est conçu pour les patients atteints d’un cancer de la trompe de Fallope, d’un cancer péritonéal primaire et d’un cancer épithélial de l’ovaire.
Pamiparib
Selon BeiGene, le pamiparib est:
un inhibiteur expérimental de petite molécule de PARP1 et PARP2. Pamiparib est évalué en monothérapie dans le cadre d’essais cliniques pivots en Chine dans les cancers récurrents de l’ovaire sensibles au platine et mutés BRCA1 / 2, [et] en monothérapie, et en association avec d’autres agents, y compris l’anticorps anti-PD1 expérimental de BeiGene, le tislelizumab ( BGB-A317), pour une variété de tumeurs malignes solides.
PARP1 et PARP2 jouent tous deux un rôle dans la survie cellulaire et la réparation de l’ADN. En inhibant PARP1 et PARP2, le pamiparib agit pour empêcher la réparation de l’ADN en relation avec les tumeurs.
La récente approbation conditionnelle reposait sur les données d’un essai clinique de phase 2. Au total, 113 patients ont été recrutés. Les patients avaient soit:
Cancer péritonéal primaire
Cancer de l’ovaire épithélial de haut grade, non mutin
Cancer de la trompe de Fallope (cancer des trompes)
Les patients inscrits avaient des mutations du gène gBRCA et avaient déjà été traités avec au moins deux lignes de chimiothérapie ou plus. Au total, la recherche finale se compose de données provenant de 101 des 113 patients (89%). Les chercheurs ont découvert que le pamiparib était relativement sûr, efficace et bien toléré. Environ 68,3% des patients ont affiché un taux de réponse objectif. En outre, les réponses ont été maintenues sur une période d’un an.
Pamiparib est administré par voie orale. Pendant le traitement, les patients reçoivent 60 mg de pamiparib 2x par jour. Dans l’ensemble, BeiGene espère avoir le pamiparib entre les mains des patients d’ici la fin mai 2021.
Cancers rares traités par Pamiparib
Cancer des ovaires
Comme son nom l’indique, le cancer de l’ovaire se forme dans les ovaires, des organes en forme d’amande de chaque côté de l’utérus. Les ovaires stockent les œufs et produisent des œstrogènes et de la progestérone, deux types d’hormones. Il existe quatre sous-types de cancer de l’ovaire qui dépendent de l’endroit où le cancer se forme dans l’ovaire (ou les ovaires). Premièrement, on estime que 90% des diagnostics de cancer de l’ovaire sont des tumeurs épithéliales qui se forment dans le tissu mince qui recouvre les ovaires. Ensuite, les tumeurs du carcinome germinatif, qui représentent 5% des diagnostics, commencent dans les cellules qui forment les œufs. Troisièmement, les tumeurs du carcinome stromal représentent encore 5% des diagnostics. Ces tumeurs se forment dans les tissus conjonctifs qui produisent les hormones. Enfin, le carcinome à petites cellules de l’ovaire (SCCO) est la forme la plus rare, ne représentant que 0,1% des diagnostics.
De plus, la progression du cancer de l’ovaire se produit en quatre étapes. Au cours de la première étape, le cancer se trouve dans un ou les deux ovaires. Au stade II, le cancer de l’ovaire s’est propagé, généralement au bassin. Au troisième stade, le cancer s’est métastasé au niveau du bassin et de l’abdomen. Enfin, au stade IV, le cancer s’est propagé dans tout le corps. En règle générale, cela englobe les ganglions lymphatiques, le foie, les poumons ou même les garnitures intestinales et vésicales. Les facteurs de risque du cancer de l’ovaire comprennent les mutations du gène BRCA.
Les symptômes, qui peuvent n’apparaître qu’à des stades ultérieurs, comprennent:
Douleur pelvienne
Ballonnements et / ou distension abdominale
Perte d’appétit
Irrégularités menstruelles
Écoulement vaginal ou saignement accru ou anormal
Modifications de l’urgence ou de la fréquence des mictions
Sensibilité des seins
Hyperplasie de l’endomètre
Apprenez-en davantage sur le cancer de l’ovaire.
Cancer de la trompe de Fallope
Aussi connu sous le nom de cancer des trompes, le cancer de la trompe de Fallope est un cancer gynécologique extrêmement rare. En fait, seulement 1 à 2% des doses de cancer gynécologique consistent en un cancer des trompes. Comme son nom l’indique, le cancer de la trompe de Fallope se forme dans les trompes de Fallope qui relient les ovaires et l’utérus. En règle générale, le cancer se forme ailleurs et se métastase dans les trompes de Fallope. Cependant, le cancer peut, dans de rares cas, commencer là. Les facteurs de risque comprennent l’âge (60 ans et plus), être caucasien, avoir entre 50 et 60 ans et ne jamais avoir d’enfants, des antécédents familiaux de cancer et des mutations du gène BRCA. Cependant, les pilules contraceptives et l’accouchement réduisent le risque de cancer de la trompe de Fallope. Les symptômes comprennent:
Saignements vaginaux anormaux
Écoulement vaginal rose, blanc ou teinté de sang
Fatigue
Modifications de l’urgence ou de la fréquence des mictions
Douleur abdominale ou gonflement
Ballonnements
Pression pelvienne
Indigestion
Rapports sexuels douloureux
Apprenez-en davantage sur le cancer de la trompe de Fallope auprès du MD Anderson Cancer Center.
Cancer péritonéal primaire (CPP)
Le cancer péritonéal primaire (CPP) est un cancer rare qui se forme dans le péritoine ou dans la fine couche de tissu épithélial tapissant l’abdomen, l’utérus, le rectum et la vessie. Contrairement au cancer qui commence ailleurs et se propage au péritoine, le CPP commence là. Le CPP est plus fréquent chez les femmes que chez les hommes. Les autres facteurs de risque comprennent le fait d’avoir plus de 60 ans et d’avoir des mutations du gène BRCA. Dans de nombreux cas, les symptômes de PPC n’apparaissent qu’à des stades ultérieurs. Lorsque les symptômes apparaissent, ils comprennent:
Nausée et vomissements
Perte d’appétit
Diarrhée ou constipation
Sentiments de plénitude
Essoufflement
Blocages intestinaux
Urination fréquente
Saignement rectal ou vaginal
Perte de poids ou gain de poids involontaire
Douleurs abdominales, pression ou ballonnements
