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Initialement, la société biopharmaceutique Anavex Life Sciences (« Anavex ») a développé Anavex 2-73 (blarcamésine) pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Maintenant, la société a élargi son exploration de la thérapie pour déterminer son efficacité à la fois pour le syndrome de Rett et la maladie de Parkinson (MP). Selon un article de Parkinson’s News Today, les données de l’essai clinique de phase 2 ANAVEX 2-73-PDD-001 mettent en évidence l’efficacité du médicament dans le traitement des symptômes moteurs et non moteurs liés à la démence de la maladie de Parkinson.

Anavex 2-73

Au cours de l’essai clinique de phase 2, les chercheurs ont évalué l’innocuité, l’efficacité et la tolérabilité d’Anavex 2-73. Selon le Forum ALZ, Anavex 2-73 est :

[une petite molécule] agoniste de la protéine chaperon intracellulaire sigma-1 [et] un ligand mixte pour les récepteurs sigma1/muscariniques. La blarcamesine se lierait au récepteur sigma-1 dans le haut nanomolaire et au récepteur muscarinique dans le bas micromolaire [et] aurait des effets de préservation de la mémoire et neuroprotecteurs chez la souris.

Au total, 132 patients ont participé à cette étude de validation de principe. Les patients, âgés de 50 à 85 ans, ont reçu un diagnostic de démence de la maladie de Parkinson. Au cours de l’essai, les patients ont reçu 30 ou 50 mg d’Anavex 2-73 ou un placebo pendant une période de 14 semaines. L’essai visait à déterminer la sécurité, les changements ou les améliorations de la fonction cognitive, les changements de la capacité motrice et la qualité du sommeil. Résultats inclus :

Anavex 2-73 a amélioré les niveaux de récepteur sigma-1 (SIGMAR1). Désormais, SIGMAR1 peut être considéré comme un biomarqueur de réponse. Dans l’ensemble, la thérapie fonctionne en activant SIGMAR1, qui joue un rôle dans la croissance et la plasticité des cellules nerveuses ; réponse au stress cellulaire; et la neuroinflammation.

Cette étude a vu des réponses similaires à une étude précédente. En bref, Anavex 2-73 a amélioré les capacités cognitives, réduit les interruptions de sommeil ou les troubles du comportement en sommeil paradoxal, et réduit le stress oxydatif et la neuroinflammation.

50 mg d’Anavex 2-73 ont réduit de manière significative les symptômes de la MP motrice et non motrice. Ainsi, Anavex pense que sa thérapie a le potentiel d’inverser la progression et les symptômes de la MP.

À l’avenir, Anavex mènera une étude d’extension en ouvert et présentera les données de cette étude la plus récente à la FDA.

Maladie de Parkinson (MP)

Chez les patients atteints de la maladie de Parkinson (MP), un trouble progressif du système nerveux central (SNC), les neurones producteurs de dopamine (dopaminergiques) commencent à mourir. Normalement, ces neurones contribuent à la communication entre le cerveau et le corps, ce qui entraîne le mouvement. Mais en raison d’un mélange de facteurs génétiques et environnementaux, ces neurones meurent dans la MP, inhibant la communication et le mouvement. Au total, la MP se déroule en cinq étapes. Au cours des deux premiers stades, les patients présentent des symptômes bénins, tels qu’une rigidité musculaire et des tremblements d’un ou des deux côtés du corps. La perte d’équilibre et les difficultés de mouvement se solidifient au stade trois, le patient devenant incapable de vivre de manière autonome au stade quatre. Au stade final, les patients peuvent éprouver des hallucinations ou des délires. Dans de nombreux cas, la MP affecte les personnes âgées (50+). Lorsque les symptômes apparaissent, ils comprennent :

• Raideur et rigidité musculaire
• Tremblements ou tremblements d’une ou des deux mains
• Perte d’équilibre et de coordination
• Posture altérée
• Mouvement ralenti
• Changements dans la parole, tels que le bégaiement ou le bégaiement
• Apathie ou anxiété
• Incontinence
• Hallucinations ou démence
• Perturbations de sommeil