Un médicament qui fonctionne comme un traitement efficace pour certains patients atteints d’une maladie rare peut ne pas être efficace pour d’autres, même avec la même maladie. Pour les maladies rares, cela est important car la taille des échantillons pour les essais cliniques sur les médicaments peut être petite, il est donc important que les participants soient représentatifs de l’interaction multidimensionnelle de la maladie et de la chimie physiologique. Comme indiqué à l’origine dans Pulmonology Advisor ; dans une nouvelle analyse en Pulmonologie Circulation, ils ont constaté que, bien que l’anticoagulation systématique, un anticoagulant avec des antagonistes de la vitamine K (AVK), améliore efficacement la qualité de vie des patients souffrant d’hypertension artérielle pulmonaire idiopathique (HTAPI) ; pour les patients présentant une variation de l’HTAP associée à une maladie du tissu conjonctif (HTAP-MTC), ces anticoagulants peuvent en effet réduire la qualité de vie.
À propos de l’hypertension artérielle pulmonaire
L’hypertension artérielle pulmonaire est une maladie rare qui provoque une hypertension dans les poumons. Les patients atteints de la maladie ne peuvent généralement pas pomper efficacement le sang dans les artères qui sont bloquées ou rétrécies, ce qui provoque l’épaississement et le durcissement des artères dans les poumons, ce qui exerce une pression sur le cœur, le faisant pomper plus fort pour s’équilibrer. Par conséquent, l’oxygène n’est pas distribué aussi efficacement dans le corps et cette pression épuise le cœur. On trouve généralement cette maladie progressive une fois qu’elle a atteint des stades avancés, avec des symptômes tels que des difficultés respiratoires, de la fatigue, des évanouissements ou des étourdissements, des douleurs thoraciques et un gonflement. La maladie peut être le résultat d’une mutation génétique ou d’autres maladies telles que le VIH ou d’autres maladies cardiaques pulmonaires, ainsi que des maladies auto-infligées comme la cocaïne. La majorité des patients sont des femmes entre l’âge de 30 et 60 ans.
Les Nouveaux résultats
Pour les nouvelles recherches, on a utilisé l’indicateur « l’année de vie ajustée en fonction de la qualité » (QALY) pour mesurer comment l’anticoagulant affectait les patients avec les variations distinctes de l’HTAP. Ils ont pris en compte les nombreuses populations différentes de la maladie : y compris le sexe, l’utilisation de la contraception et la variation de l’HTAP. Ils ont découvert que même si l’utilisation de l’anticoagulation VKA améliorait globalement l’indice de qualité de vie des patients atteints d’HTAP idiopathique, 95% des patients atteints de HTAP-MTC ne choisiraient pas d’utiliser l’anticoagulant. Cependant, les essais n’ont mesuré que l’anticoagulation avec les antagonistes de la vitamine K, mais il existe toute une série d’autres médicaments anticoagulants qui ne contiennent pas de vitamine K et auraient probablement des résultats différents.
