À la mi-octobre, Amolyt Pharma (« Amolyt ») a annoncé que le premier participant avait été dosé dans un essai clinique de phase 1 évaluant AZP-3601 comme traitement potentiel pour les patients souffrant d’hypoparathyroïdie. À l’heure actuelle, l’essai clinique utilise uniquement des participants en bonne santé. Cependant, le chef de la société, le Dr Thierry Abribat, PhD, espère organiser des essais cliniques supplémentaires sur des patients dans les années à venir. AZP-3601 et les autres candidats thérapeutiques d’Amolyt sont conçus pour traiter des patients atteints de troubles endocriniens et métaboliques rares qui n’ont pas accès à une multitude d’options thérapeutiques.
AZP-3601
Actuellement, il existe peu de traitements pour les patients souffrant d’hypoparathyroïdie. Ceux-ci comprennent des compléments de calcium, ainsi que des compléments de vitamine D pour faciliter l’absorption. Selon le Dr Abribat, environ 20% des patients sont capables de contrôler leur état en utilisant des compléments de calcium. Cependant, cela ne maintient pas des niveaux de calcium stables, mais plutôt des pics tout au long de la journée. Une autre option thérapeutique potentielle est Natpara, développée pour donner de PTH aux patients. Cependant, le Dr Abribat explique que la courte demi-vie de Natpara ne permet toujours pas de maintenir un niveau de calcium normal.
Amolyt a créé AZP-3601 pour répondre à ce besoin non satisfait et offrir aux patients une option plus efficace et efficiente. Si tout se passe bien, la thérapie, un analogue de peptide PTH, aidera à maintenir les taux de calcium sanguin. Des études précliniques, menées sur des modèles animaux, ont montré qu’AZP-3601 était efficace. En plus de maintenir les taux de calcium pendant plus de 24 heures, il réduit également le risque d’ostéoporose et de fragilité osseuse.
Hypoparathyroïdie
Il existe un certain nombre de causes potentielles d’hypoparathyroïdie, une affection caractérisée par de faibles taux d’hormone parathyroïdienne (PTH). Les troubles auto-immuns et endocriniens, un faible taux de magnésium dans le sang, le traitement contre le cancer, les antécédents familiaux et une chirurgie récente du cou augmentent tous le risque de développer une hypoparathyroïdie. Normalement, la PTH régule les niveaux de calcium et de phosphore dans tout le corps. Cependant, une carence en PTH entraîne une augmentation du phosphore dans le sang et de faibles taux de calcium dans le sang et dans les os. L’hypoparathyroïdie affecte généralement les femmes d’âge moyen qui sont en péri ou post-ménopause. Cependant, la maladie peut également affecter les groupes d’âge plus jeunes.
Les symptômes de l’hypoparathyroïdie comprennent :
- Ongles cassants
- Perte des cheveux inégale
- Peau sèche
- Faiblesse musculaire
- Fatigue
- Cycles menstruels extrêmement douloureux
- Dépression
- Anxiété
- Picotements ou sensation de brûlure du bout des doigts, des orteils et des lèvres
- Courbatures et spasmes musculaires
Sans traitement, des complications dangereuses et parfois mortelles peuvent survenir. Ceux-ci comprennent :
- Tétanie, ou contraction involontaire des muscles liée à un faible taux de calcium
- Lésions et maladies rénales
- Évanouissement
- Sensation d’un fourmillement
- Malformations des dents
- Mauvais développement intellectuel
- Cataractes
- Accumulation de calcium dans le cerveau
- Arythmies pulmonaires
- Insuffisance cardiaque
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