Le 3 novembre 2020, la société biopharmaceutique ChemoCentryx et Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma, la succursale auxiliaire de Vifor Pharma Group (VFMCRP), ont annoncé que l’Agence européenne des médicaments examinera la demande d’autorisation de mise sur le marché d’avacopan. Jusqu’à présent, les effets de ce traitement administré par voie orale a été étudié sur la vascularite associée aux ANCA. L’examen de cette demande est un pas dans la bonne direction pour proposer de nouvelles options thérapeutiques aux patients atteints de vascularite associée aux ANCA.
Avacopan
Développé par ChemoCentryx, avacopan est un inhibiteur sélectif de C5aR1. C5aR1 est un récepteur C5a du complément, ce qui signifie qu’il joue un rôle dans le système du complément. Selon la British Society for Immunology, le système du complément :
fait référence à une série de> 20 protéines, circulant dans le sang et les fluides tissulaires. La plupart des protéines sont normalement inactives, mais en réponse à la présence des composants moléculaires des microorganismes, elles deviennent successivement activées dans une cascade biochimique – l’activation d’une protéine clive enzymatiquement et active la protéine suivante dans la cascade.
Fondamentalement, le système du complément contribue au système immunitaire en combattant les envahisseurs perçus et en provoquant une inflammation. C5a est pro-inflammatoire, ce qui signifie qu’il provoque une inflammation en réponse à des envahisseurs étrangers. Selon GeneCards, C5aR1 joue également un rôle dans des maladies telles que le sarcome mastocytaire. En inhibant C5A et C5AR1, avacopan empêche la suractivation de C5a. De plus, avacopan devrait prévenir les rechutes de vascularite.
Examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché d’avacopan
L’AEM a décidé de revoir la demande d’autorisation de mise sur le marché d’avacopan basée sur des données de l’essai de phase 3 ADVOCATE. 331 patients atteints de vascularite associée aux ANCA se sont inscrits. Au cours de l’essai, les chercheurs ont constaté qu’avacopan provoquait une rémission soutenue et durable des symptômes de vascularite par rapport à la prednisone. De plus, le traitement par avacopan a amélioré les fonctions rénales et la qualité de vie. Le médicament a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUA), de la glomérulopathie à C3 (GC3) et de la vascularite associée aux ANCA. En Europe, avacopan a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la GC3, de la polyangéite microscopique et de la granulomatose avec polyangéite . On espère que l’AEM examinera la demande et aura une réponse en 2021.
La Vascularite associée aux ANCA
Dans l’ensemble, la vascularite fait référence à une inflammation des vaisseaux sanguins. À mesure que les vaisseaux sanguins se rétrécissent, se contractent ou restreignent le flux sanguin, les organes et les tissus des patients sont endommagés. La vascularite associée aux ANCA survient lorsque des anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) attaquent par erreur le corps. Lorsque le système du complément devient suractivé, ces auto-anticorps stimulent et attaquent un type de globules blancs appelés neutrophiles. Entre les ANCA et les neutrophiles, les vaisseaux sanguins deviennent enflammés, entraînant des dommages aux organes.
La Granulomatose avec polyangéite (GPA)
En tant que maladie rare des vaisseaux sanguins, la granulomatose avec polyangéite (GPA) est grave et potentiellement mortelle sans diagnostic et traitement rapides. Lorsque les vaisseaux sanguins deviennent gonflés et enflammés, cela empêche les cellules de recevoir de l’oxygène, provoquant des lésions tissulaires. Quand on a une GPA, l’inflammation des vaisseaux sanguins se produit dans les petits et moyens vaisseaux sanguins. En règle générale, la maladie affecte les poumons, les reins et les sinus. Cependant, les yeux, les oreilles, les nerfs, les articulations et la peau peuvent également être touchés. Les symptômes comprennent :
- Tousser du sang
- Saignements de nez fréquents
- Perte auditive
- Éruptions cutanées
- Difficulté à respirer ou essoufflement
- Congestion
- Fatigue
- Fièvre
- Sueurs nocturnes
- Douleurs articulaires et musculaires
- Insuffisance des organes
La Polyangéite microscopique (PAM)
Les médecins ne sont pas sûrs de la cause exacte de la polyangéite microscopique (PAM), une maladie rare qui fait parties du groupe des vascularites associées aux ANCA. La PAM est caractérisée par une inflammation des vaisseaux sanguins dans le système nerveux, dans les reins, dans les poumons, dans la peau et dans les articulations. En règle générale, la PAM affecte les patients de tous âges, sexes et origines ethniques de la même manière. Les symptômes comprennent :
- Douleurs musculaires et articulaires
- Mobilité réduite
- Traumatismes nerveux
- Fatigue
- Cracher du sang en toussant
- Sang dans les urines
- Perte d’appétit
- Fièvre
- Difficulté à respirer
- Maladie pulmonaire et / ou insuffisance respiratoire
- Perte de poids involontaire
- Gonflement des membres inférieurs
- Éruptions cutanées
- Inflammation et insuffisance rénale
- Anévrismes
