Экспериментальное Лекарство от Гемофилии Типа А Теряет Эффективность с Течением Времени, Эффективность Сомнительна Уже После 8 года

Согласно публикации от Reuters, основанной на ранних клинических данных, американская биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceuticals считает, что однократная инъекция его экспериментального препарата от гемофилии типа А может облегчить симптомы заболевания на срок до восьми лет. Однако его эффективность начинает уменьшаться практически сразу. Похоже, что через восемь лет этот препарат приносит мало пользы пациентам с гемофилией.

О Гемофилии

Гемофилия — это редкое заболевание, характеризующееся неэффективным свертыванием крови. Периоды кровотечения, вызванные низким уровнем факторов свертывания (белки крови, которые способствуют свертыванию — такие как тромбоциты), могут быть опасными для жизни, если их не лечить.

Обычно небольшие порезы и незначительные раны не являются основным источником беспокойства для пациентов с гемофилией. Часто более серьезной проблемой является угроза внутренних кровотечений, особенно в суставах. Внутреннее кровотечение трудно замедлить при экзогенном лечении и это может повредить важные органы и ткани.

Гемофилия А, или «классическая гемофилия», вызвана недостатком свертывающего белка, называемого фактором VIII. Когда организм обнаруживает рану, он посылает тромбоциты и факторы свертывания крови в разрыв. Тромбоциты образуют простую пробку, которая останавливает некоторые кровотечения. Факторы свертывания крови, включая фактор VIII, затем начинают серию химических реакций, которые завершаются фибриновым сгустком — более полной белковой сеткой, которая останавливает кровотечение и закрывает рану.

Генная Терапия Потенциальное Решение

Компания BioMarin считает, что их экспериментальное лекарственное средство для генной терапии, valoctocogene roxaparvovec, может быть использовано для облегчения некоторых серьезных осложнений гемофилии А.

Однако данные, собранные из двух исследованиях на ранней стадии, дали смешанные результаты для этого кандидата в лекарства. Одно исследование проводилось на восьми пациентах с гемофилией в течение трех лет, а другое — на семнадцати в течение примерно полугода. Всем вводили одну и ту же инъекцию, valoctocogene roxaparvovec.

Исследование показало, что эффективность препарата для генной терапии снижается рано, эффект держиться в течение года, а затем теряет свою эффективность медленными, но устойчивыми темпами. Исследователи компании BioMarin считают, что препарат может быть эффективным до восьми лет. Помимо этого, препарат предлагает значительно меньше, если таковые имеются, облегчение симптомов гемофилии.

Некоторым пациентам в этих исследованиях дополнительно вводили белки фактора VIII, которые, очевидно, могли влиять на симптомы гемофилии у пациента.

Несмотря на умеренный успех, постепенное снижение эффективности препарата valoctocogene roxaparvovec является серьезным препятствием для его будущего потенциала на рынке — оценки только для одного лечения достигают 2 миллионов долларов США (исходя из 5-летнего прогноза в среднем 400 000 долларов, ежегодно расходуемых на переливание факторов свертывания крови у больных гемофилией). Маловероятно, что многие захотят выложить 2 миллиона долларов на лекарственную терапию, которая будет эффективной менее десяти лет.

Компания BioMarin исследует способы введения второй дозы экспериментального препарата, если эффективность первой дозы снижается. Хотя генная терапия, по-видимому, обеспечивает некоторое облегчение «для большинства пациентов более 3 лет», она не обладает длительной эффективностью, которую можно назвать «лекарством».


Препараты для генной терапии являются одними из самых дорогих в мире — к ним часто прилагаются многомиллионные ценники. Почему важно, чтобы генная терапия обеспечивала более длительные преимущества, чем другие стандарты лечения, такие как регулярное переливание или прием лекарств?   

                                              Поделитесь своими мыслями с сообществом Patient Worthy!

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email
Закрыть меню