Согласно публикации от BioSpace, Американское Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно одобрило препарат Inrebic (федратиниб) для лечения некоторых пациентов с миелофиброзом.
О Миелофиброзе
Миелофиброз — очень редкая форма рака, характеризующаяся прогрессирующим рубцеванием костного мозга и сопровождающим его снижением выработки клеток крови.
Из урока биологии вы можете помнить, что эритроциты, наряду с лейкоцитами (и тромбоцитами), производятся в костном мозге. Из-за рубцов в тканях костного мозга, он становится неспособным производить новые клетки крови, чтобы заменить те, которые естественным образом отмирают со временем. Когда количество клеток крови падает до опасного уровня (анемия), пациенты могут испытывать слабость и быструю утомляемость. Сопровождающее падение уровня тромбоцитов могут сделать свертывание более длительным, делая временные кровотечения более продолжительными и более серьезными.
Технически, миелофиброз — это разновидность лейкоза — рак крови или кроветворной ткани. Однако, как и во многих распространенных формах рака, варианты лечения в основном ограничиваются смягчением симптомов — регулярными переливаниями крови, химиотерапией или удалением селезенки (если она увеличена).
О Препарате Inrebic (Федратиниб)
Inrebic (общее название федратиниб) является первым, почти за десять лет, новым препаратом для лечения пациентов с миелофиброзом . Развивающейся компании Celgene Corporation было предложено подать заявку на одобрение препарата после успешных испытаний с участием более 600 участников, из которых более 450 имели миелофиброз. В ряде исследований было обнаружено, что федратиниб обеспечивает значительный терапевтический эффект (определяемый как уменьшение объема селезенки, равное или превышающее 35%) примерно у 1/3 пациентов, получавших суточную дозу 400 мг.
Inrebic был одобрен FDA в порядке приоритетного рассмотрения. Лекарствам, предоставляемым через конвейер приоритетного анализа, требуется гораздо меньше времени, чтобы получить одобрение FDA — это всего лишь около 6 месяцев обдумывания по сравнению с почти 10 месяцами в среднем. При лечении таких состояний, как миелофиброз, только эти четыре месяца могут быть невероятно значительными — в некоторых случаях всего четыре месяца могут быть буквально вопросом жизни или смерти.
Кроме того, Inrebic получил статус орфанного препарата от агентства. Получение статуса орфанного препарата существует в интересах производителей лекарств, которые производят препараты, предназначенные для лечения редких заболеваний, которые в США затрагивают менее 200 000 человек. Правительство оказывает поддержку исследователям орфанных препаратов с помощью денежных стимулов, помощи в проведении исследований и примечательного семилетнего периода монополии на конкурирующие продукты.
Вы или кто-либо из ваших знакомых живут с миелофиброзом? Что вы думаете об этом волнующем открытии? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
