Биофармацевтическая компания Mustang Bio сотрудничает с Детской Исследовательской больницей Св. Иуды в разработке MB-107, генной терапии лентивирусных препаратов для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита с Х-хромосомой. Компания Mustang Bio разработала препарат и заключила партнерство с больницей Св. Иуды, чтобы провести клиническое испытание. Пациенты из детской больницы участвовали в первом и во втором этапах, первый из которых включал новорожденных с таким диагнозом, а второй — детей старше двух лет. После того, как в августе терапия MB-107 получила от FDA обозначение «Передовая Терапия Регенеративной Медицины» (RMAT), компания Mustang Bio надеется разработать метод лечения для коммерческого использования.
О Х-Сцепленном Тяжелом Комбинированном Иммунодефиците (SCID)
Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID) — это нарушение иммунной системы, при котором организм подвержен постоянным и рецидивирующим инфекциям. Те, у кого SCID, не имеют иммунных клеток, необходимых для борьбы с этими инфекциями. Точные данные распространения этого заболевания неизвестны, но, по оценкам, оно поражает одного из каждых 50 000-100 000 новорожденных. Поскольку это связанно с Х-хромосомой, практически все случаи заболевания обнаружены у мужчин.
SCID вызван мутацией в гене IL2RG, который обеспечивает деятельность белка, необходимого для функционирования иммунной системы. Клетки иммунной системы, называемые лимфоцитами, нуждаются в этом белке, и без него они не могут вырабатывать антитела (которые необходимы для борьбы с инфекцией) или регулировать всю систему.
Симптомами SCID являются инфекции, возникающие из-за недостатка потенциала в иммунной системе. Распространенные инфекции включают хроническую диарею, ушные инфекции, кожную сыпь, грибковые инфекции, такие как молочница, лихорадка и респираторные инфекции. Те дети, у кого есть SCID также развиваются медленнее, чем другие дети.
Диагноз ставится в течение первого года жизни ребенка. Врачи, как правило, замечают постоянные симптомы, включая восемь или более ушных инфекций, два или более случаев пневмонии, инфекции, которые не проходят после лечения антибиотиками, неспособность развиваться, постоянные молочницы и глубокие инфекции. Наследственность SCID также предполагает такой диагноз. Тестирование уровня лимфоцитов также является распространенной формой диагностики.
Лечение включает в себя лечение орфанными препаратами, которые были одобрены FDA и трансплантацию костного мозга. Пегадемаза крупного рогатого скота является фермент-заместительной терапией, используемой для лечения SCID, а препарат Elapegademase-lvlr был одобрен FDA в октябре 2018 года. Что касается трансплантации костного мозга, также известной как трансплантация стволовых клеток, донорами обычно являются братья и сестры, у которых нет SCID. , Эти трансплантации не всегда успешны, и могут возникнуть трудности в поисках донора, который соответствует генетически.
О Терапии MB-107
MB-107 — это генная терапия, разработанная компанией Mustang Bio. Недавно она был оценена в клиническом испытании в Детской Исследовательской больнице Св. Иуды, где I этап проводился у детей, которым недавно был поставлен диагноз, а II этап — у детей старше двух лет, у которых уже была трансплантация стволовых клеток. Данные этого исследования были опубликованы в Медицинском журнале «Новая Англия».
Основные данные показывают, что ни одна группа участников не сталкивалась с серьезными побочными эффектами, и у каждого участника было восстановление кроветворения в течение следующих трех-четырех недель. Девять из одиннадцати детей имели нормальное количество Т-клеток и NK-клеток в следующие три-четыре месяца. Пять пациентов в настоящее время отказались от внутривенной иммуноглобулиновой терапии.
Исследователи, работающие над MB-107 очень довольны результатами этого процесса, и это усиливает их убеждения, что генная терапия является альтернативой современных методов лечения SCID. Они надеются, что эта терапия не только продолжит развиваться, но и продолжит улучшать жизнь людей с SCID.
Нажмите здесь, чтобы прочитать оригинал статьи.
Что вы думаете об этой новой разработке в лечении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
