Согласно данным от BioSpace, биотехнологическая компания Argenx недавно объявила о положительных результатах своего клинического испытания ADAPT III фазы. Компания, которая стремится найти прорывы в иммунологии и реализовать их для удовлетворения неудовлетворенных потребностей пациентов, исследовала эфгартигимод в качестве потенциального средства лечения миастении (MG).

Миастения Гравис (MG)

Миастения (MG) — это аутоиммунное нервно-мышечное заболевание, название которого означает «серьезная мышечная слабость». Как и другие аутоиммунные заболевания, организм по ошибке атакует себя. Обычно ваша иммунная система реагирует на чужеродных организмов, таких как микробы, бактерии или вирусы. Но при миастении организм начинает атаковать определенные белки в организме, которые играют роль в нервном и мышечном взаимодействии. В результате мозг и мышцы не могут правильно общаться, что приводит к мышечной слабости и плохой мышечной реакции.

Существует несколько форм миастении:

• Врожденное. Также известно как синдром врожденной миастении, врожденная MG является самой редкой формой расстройства. Это не аутоиммунное, а генетическое, где мутации генов RAPSN, CHAT, DOK7, COLQ или CHRNE (а не иммунный ответ) ингибируют белки. Симптомы начинаются в младенчестве и длятся всю жизнь. Только приблизительно 600 случаев когда-либо были диагностированы. И наоборот, аутоиммунная форма поражает примерно 20 из каждых 100 000 человек.
• Транзиторная новорожденных. Транзиторная неонатальная миастения начинается в младенчестве. Тем не менее, симптомы могут закончиться в течение нескольких недель после рождения.
• Юношеская. Юношеская миастения чаще встречается у женщин, чем у мужчин. Это обычно начинается в подростковом возрасте. Хотя симптомы могут длиться всю жизнь, у людей с этой формой могут наблюдаться периоды ремиссии.

Симптомы миастении усиливаются с активностью. Но только 10% пациентов когда-либо испытывают опасные для жизни респираторные осложнения. Для большинства людей лечение помогает уменьшить симптомы и улучшить качество жизни. Симптомы включают в себя:

• Двоение в глазах или затуманенное зрение
• Невнятная речь
• Слабость мышц рук, ног, глаз, рта и горла
• Опущенные веки
• Изменения в походке (как вы ходите)
• Одышка
• Усталость
• Проблемы с глотанием, жеванием или едой

Если вы или кто-то из ваших знакомых страдает MG и испытывает сильные затруднения с дыханием, немедленно обратитесь к врачу. Узнайте больше о миастении здесь.

Исследование Компании Argenx

Efgartigimod

Согласно данным от компании Argenx, efgartigimod является:

первый в своем классе фрагмент исследуемого антитела для нацеливания на Fc-рецептор новорожденного (FcRn). Efgartigimod оценивается для лечения пациентов с тяжелыми аутоиммунными заболеваниями с подтвержденным присутствием патогенных иммуноглобулинов G, аутоантител IgG, где существует серьезная неудовлетворенная медицинская потребность.

В основном, терапия предназначена для снижения уровня антител IgG, которые нарушают связь между мозгом и мышцами. Компания также рассматривает efgartigimod в качестве потенциального лечения для:

• Первичная иммунная тромбоцитопения — в настоящее время в III фазе  испытания
• Хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия — в настоящее время находится на II  стадии исследования
• Пузырчатка обыкновенная в настоящее время на II  этапе испытаний

Другие способы лечения миастении включают кортикостероиды, нестероидные иммунодепрессанты, ингибиторы ацетилхолинэстеразы и методы лечения, такие как Alexion’s Soliris. Кроме того, существуют другие компании, работающие над созданием ингибиторов FcRn:

• Momenta Pharmaceuticals:нипокалимаб
• UCB: розаноликсизунаб
• Alexion: ALXN1830
• Immunovant: IMVT-1401
• Тем не менее, компания Argenx считает, что efgartigimod является одним из самых безопасных и эффективных способов лечения.

Результаты Фазы III для Миастении Гравис

В исследование III фазы ADAPT были включены 167 взрослых с генерализованной миастенией (gMG) из Японии, Европы и Северной Америки. До начала исследования все участники уже проходили лечение в той или иной форме. Испытание было:

• Двойное слепое: это означает, что ни исследователи, ни участники не знали, какая группа является контрольной группой, а какая фактически получает лечение.
• Рандомизировано: участники случайным образом распределяются по группам, получающим различные виды лечения
• Плацебо-контролируемое: участники либо получают терапию (efgartigimod), либо плацебо — неактивное лечение.
• Многоцентровое: исследование проводится в нескольких клиниках или медицинских центрах.

Пациенты получали или плацебо или efgartigimod в течение 26 недель (только около 6 месяцев). В конце исследования пациенты могли также принять участие в открытом выпуске ADAPT Plus. Открытый ярлык означает, что медицинские работники и участники знают, какая группа получает какое лечение.

Первичной конечной точкой (или целью) этого испытания было узнать, сколько людей улучшило свои показатели активности ежедневной жизни (MG-ADL) при миастении по крайней мере на 2 балла в течение 4 недель подряд. Согласно статье в Annals Нью-Йоркской Академии Наук, оценка MG-ADL:

представляет собой шкалу из восьми пунктов, сообщаемую пациентом, разработанную для оценки симптомов MG и их влияния на повседневную деятельность.

Американский Фонд Миастении Гравис отмечает в своих ресурсах для профессионалов, что увеличение на 2 пункта указывает на клиническое улучшение. Итак, результаты испытаний показывают, что:

• 67,7% пациентов, получавших efgartigimod, достигли первичной конечной точки.
• 29,7% пациентов, получавших плацебо, достигли первичной конечной точки.

Таким образом, 38% пациентов достигли конечной точки при приеме efgartigimod. Кроме того, данные показывают, что лечение также было безопасным и хорошо переносимым.

Следующие шаги

Говорит Директор по Маркетингу Вим Парис:

«Efgartigimod [помог пациентам достичь] минимальных симптомов или их отсутствия после лечения. Кроме того, мы наблюдали ответы, которые продолжались более 8 или 12 недель, поддерживая наши планы предложить индивидуальные схемы дозирования».

К концу 2020 года компания Argenx подаст заявку на получение Лицензии на Биологическую Продукцию от FDA. Короче говоря, это означает, что они начинают деятельность для производства и продажи efgartigimod. Их цель состоит в том, чтобы к 2021 году начать лечить пациентов.