Многие пациенты с миастенией не имеют преимуществ от уже существующих методов лечения, таких как стероиды, ингибиторы ацетилхолинэстеразы или иммунодепрессанты. Именно этот факт подтолкнул многие биотехнологические компании к работе над ингибиторами FcRn. Фактически, компания Аrgenx недавно опубликовала данные исследования их метода лечения, efgartigimod.

О Миастении Гравис

Миастения Гравис (МГ) является наиболее распространенным аутоиммунным нервно-мышечным расстройством. Пострадавшие испытывают слабость в естественно контролируемых мышцах. Физическая активность ухудшает симптомы, тогда как периоды отдыха могут улучшить их. Во всем мире приблизительно 20 из каждых 100 000 человек имеют МГ. Это аутоиммунное заболевание, означающее, что организм атакует сам себя, в частности, белки, которые необходимы для связи между мозгом и мышцами. Это вызывает такие симптомы, как опущенные веки, проблемы с жеванием и глотанием, усталость и слабость скелетных мышц, невнятная речь, двоением в глазах и изменение походки. Для небольшого процента людей с МГ слабость в грудной клетке может привести к опасным для жизни респираторным проблемам.

Врачи диагностируют это заболевание с помощью медицинского осмотра, оценки истории болезни, анализов крови и ЭМГ. Как и многие другие редкие заболевания, это также не всегда легко диагностировать. Сходство симптомов с другими заболеваниями часто приводит к неправильной диагностике. После того, как врачи подтвердили, что у кого-то есть МГ, лечение состоит из стероидов, плазмафереза или операции по удалению вилочковой железы. Хотя нет лекарства, некоторые препараты могут значительно улучшить симптомы или даже вызвать ремиссию.

Об Исследовании

Прежде чем углубляться в данные исследования компании Аrgenx, необходимо понять, что такое ингибитор FcRn. FcRn обозначает новорожденный Fc-рецептор, и этот ингибитор останавливает деградацию антител IgG. Это происходит путем удаления антител от лизосом. Чем меньше деградация, тем больше антител доступно.

Теперь, когда мы понимаем лечение, мы можем поговорить об исследовании. Это исследование было плацебо-контролируемым, в нем приняли участие 167 взрослых участников, и оно длилось 26 недель. Первичной конечной точкой было достижение доли респондентов в повседневной жизни, измеряемой по шкале МГ. 67,7% из тех, кто получал efgartigimod достигли первичной конечной точки, по сравнению с только 29,7% в группе плацебо.

Вторичные конечные точки также были выполнены. Они включали ответ по шкале количественной миастении (QMG), быстрое начало реакции и время достижения клинически значимого улучшения. На первую из этих конечных точек ответили 63,1% из числа тех, кто принимал efgartigimod, тогда как только 14,1% из группы плацебо ответили. Единственной вторичной конечной точкой, которая не была достигнута, было время, необходимое для повторного лечения. Наряду с этими позитивными данными не было «красных флажков на стороне безопасности».

Эти положительные результаты подтолкнули компанию Argenx к концу этого года использовать свои маркетинговые приложения. После одобрения, которое, скорее всего, произойдет в 2021 году, они смогут продавать IV форму этого препарата.

Другие компании, в том числе UCB, Momenta Pharmaceuticals, Immunovant и Alexion, также работают над ингибиторами FcRn. Надеемся, что эти компании смогут предложить лечение, которое является жизнеспособным для пациентов с миастенией.

Найти исходную статью можно здесь.