Компания Plakous Therapeutics выпустила пресс-релиз, в котором сообщалось, что Protego-PD ™, терапия для детей с некротическим энтероколитом (НЭК), получила от FDA обозначение как Орфанный Препарат, так и Редкое Педиатрическое Заболевание. В настоящее время одобренных FDA методов лечения НЭК нет, что делает Protego-PD потенциально многообещающим вариантом.

Protego-PD

Protego-PD был разработан Plakous Therapeutics, биотерапевтической компанией, которая описывает это как:

начало восстановительного и регенеративного заживления in situ с цитокинами и факторами роста, остающимися в плаценте человека после родов.

Таким образом, имеет смысл, что Protego-PD является пероральной плацентарной терапией. Узнайте больше о значении Protego-PD здесь.

FDA предоставило Protego-PD обозначение как Орфанного Препарата, так и Редкой Педиатрической Болезни. Так что это значит?

• Обозначение Редкой Педиатрической Болезни предлагает разработчикам лекарственных препаратов приоритетные ваучеры, что позволяет им быстрее просматривать свои маркетинговые приложения.
• Обозначение Орфанного Препарата присваивается лекарству или биологическому препарату, которые удовлетворяют неудовлетворенную потребность в сообществе редких заболеваний. Орфанные препараты помогают пациентам с редкими заболеваниями (при поражеии менее 200 000 человек). Это обозначение сопровождается такими преимуществами, как приоритетное рассмотрение, 7-летняя эксклюзивность маркетинга и налоговые льготы.

Некротический Энтероколит

Некротический энтероколит (НЭК) — это заболевание, которое вызывает воспаление кишечника, прежде всего в толстой кишке. Когда кишечник набухает, могут образовываться отверстия, позволяющие бактериям проникать и заражать брюшную полость. Как правило, НЭК влияет на недоношенных детей; на самом деле у около 10% недоношенных детей развивается некротический энтероколит. Для младенцев с очень низкой массой тела при рождении (VLBWB) весом менее 3 фунтов этот процент возрастает до 90%. Однако у доношенных детей это заболевание встречается гораздо реже. Некротический энтероколит является смертельным для примерно 30% VLBWB.

Симптомы обычно появляются в течение 3-12 дней после рождения. Это включает:

• Раздутый или опухший желудок
• Кровавый стул
• Высокая температура
• Апноэ (пауза в дыхании)
• Изменение цвета брюшной полости
• Желудочно-кишечные проблемы, такие как диарея или запор
• Проблемы с кормлением
• Частая рвота
• Низкое кровяное давление
• Замедленная частота сердечных сокращений

Узнайте больше о некротическом энтероколите здесь.

Что вы думаете об этих обозначениях? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!