Биотехнологическая компания Talaris Therapeutics, Inc. подала в FDA заявку на исследование нового лекарственного средства (IND) для своего нового метода клеточной терапии FCR001. Согласно пресс-релизу, FDA одобрило заявление, позволяющее оценить терапию. FCR001 предназначен для лечения пациентов с диффузным системным склерозом (SSc).

Диффузный Системный Склероз (SSc)

Диффузный системный склероз (SSc) является формой системного склероза, аутоиммунного заболевания, характеризующегося фиброзом органов и кожи (отвердение и рубцевание). В то время как локализованная склеродермия поражает только некоторые части тела, диффузный Ssc может вызвать:

кожа утолщается на больших участках тела, обычно на пальцах, руках, руках, передней части тела, ногах и лице. Может быть значительное повреждение органов, в том числе желудочно-кишечного тракта, почек, легких и сердца.

У женщин в 4 раза выше вероятность развития SSc, чем у мужчин. К сожалению, SSc имеет более высокий уровень смертности по сравнению с другими формами склеродермии. Симптомы включают в себя:

• Отек рук и пальцев
• Открытые болячки на пальцах
• Изжога
• Феномен Рейно
• Фиброз кожи
• Боль в суставах
• Желудочно-кишечные расстройства
• Одышка
• Повышенное артериальное давление
• Проблемы в органах

Узнайте больше о SSc здесь.

IND для FCR001

По сути, заявка на Исследование Нового Лекарства запрашивает разрешение на введение препарата людям. После одобрения исследователи могут начать клинические испытания для проверки безопасности, переносимости и эффективности лекарственной терапии. В этом случае компания Talaris Therapeutics начнет испытания фазы 1/2a для FCR001 по всей стране.

FCR001 — это аллогенная клеточная терапия, которая означает, что она трансплантирует стволовые клетки от другого донора пациенту. Это важно, так как в предыдущих исследованиях по пересадке стволовых клеток пациенты получали свои собственные стволовые клетки. Хотя трансплантация стволовых клеток действительно предотвращала повреждение органов, пациенты рискуют получить рецидив заболевания. Для FCR001 пациентам требуется только одно лечение для создания иммунной толерантности. До настоящего времени препарат получил обозначение «Орфанный Препарат» и «Назначение Современной Терапии Регенеративной Медицины».

Его одобрение основано на данных клинического испытания Фазы 2 на живых реципиентах почек. В дополнение к улучшению иммунной функции и толерантности пациенты были в состоянии прекратить использовать антиотражающие препараты и иммунодепрессанты. Хотя у 7 из 37 пациентов была почечная недостаточность из-за предшествующего аутоиммунного расстройства, ни у одного не наблюдалось симптомов или проблем, связанных с этим расстройством после FCR001.