В прошлом месяце на виртуальном ежегодном собрании Американской Академии Дерматологии (AAD) доктор Диди Ф. Мюррелл, доктор медицины, объяснил эффективность рилзабрутиниба для лечения пемфигуса (пузырчатки). Согласно MDedge, многие предшествующие методы лечения пемфигуса требовали использования системных кортикостероидов. Однако рилзабрутиниб снизил эту потребность и улучшил результаты лечения пациентов.
Пемфигус
Пемфигус — хроническое аутоиммунное заболевание, которое обычно поражает людей среднего и старшего возраста. При аутоиммунных заболеваниях иммунная система ошибочно рассматривает тело как инородного захватчика. В результате она атакует и повреждает здоровые ткани. В этом случае пемфигус вынуждает иммунную систему повреждать кожу и слизистые оболочки.
У людей с пемфигусом обычно появляются волдыри и/или язвы на коже и слизистых оболочках. Места появления волдырей зависят от их типа: вульгарные или листовидные. В первом случае во рту образуются волдыри, которые могут распространиться на гениталии. Хотя волдыри болезненны и могут вызывать проблемы с едой или питьем, они не вызывают зуда. В последнем случае на спине, груди и плечах образуются зудящие волдыри.
Если волдыри лопаются, люди подвергаются риску заражения, которое может распространиться в кровоток. Недоедание — дополнительное осложнение. Узнайте больше о пемфигусе здесь.
Рилзабрутиниб
Обычно препараты первой линии при пемфигусе включают кортикостероиды или местные стероиды. Однако, по словам доктора Мюррелла, они иногда сопровождаются побочными реакциями, такими как высокое кровяное давление, спутанность сознания и задержка жидкости в организме. Для детей или пожилых пациентов эти методы лечения также могут быть опасными.
С другой стороны, исследование BELIEVE-PV фазы 2b продемонстрировало потенциальные преимущества рилзабрутиниба при лечении этого заболевания. Рилзабрутиниб, разработанный компанией Principia Biopharma, представляет собой новый пероральный ингибитор тирозинкиназы (BTK) Брутона. BTK играет роль в росте и развитии В-клеток. В некоторых случаях В-клетки способствуют злокачественному развитию клеток. Таким образом, с помощью этого ингибитора исследователи надеются предотвратить развитие новых повреждений и язв.
Исследование BELIEVE-PV
В клиническом исследовании BELIEVE-PV наблюдали 15 пациентов с пемфигусом в течение 24 недель (5,5 месяцев). У девяти (60%) пациентов была рецидивирующий пемфигус, а у шести (40%) это было впервые диагностировано. Во время исследования девять пациентов достигли первичной конечной точки (отсутствие новых язв/заживление старых) в течение 1 месяца. 13 пациентов достигли этой конечной точки в течение 3 месяцев. На протяжении всего испытания пациенты также испытывали меньшую потребность в других видах лечения. К концу исследования у шести пациентов (40%) наступила полная ремиссия.
Кроме того, рилзабрутиниб оказался достаточно безопасным и хорошо переносимым. Хотя у 8 пациентов (53%) наблюдались некоторые побочные эффекты, они были довольно легкими: тошнота, головокружение, вздутие живота и припухлость брюшной полости.
В настоящее время доктор Мюррелл проводит 3-ю фазу исследования PEGASUS, чтобы увидеть, можно ли воспроизвести эти результаты в более крупной выборке (120 пациентов с пемфигусом). В ходе исследования PEGASUS пациенты будут получать либо плацебо, либо 400 мг рилзабрутиниба 2 раза в день.
Что вы думаете о презентации доктора Мюррелла? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!
