Во время Виртуального Конгресса Международного Общества по Тромбозам и Гемостазу 2020 года (ISTH 2020), который проходил с 12 по 14 июля, участники обсудили новейшие методы лечения, исследования и диагностические инструменты, связанные с нарушениями свертываемости крови. В своей презентации доктор Кристоф Кенигс, доктор медицины, кандидат медицинских наук, обсудил эффективность Элоктата для пациентов с гемофилией А. По результатам двух клинических испытаний фазы 3 было показано, что Элоктат предотвращает эпизоды кровотечения у ранее не леченных детских пациентов. Ознакомьтесь с выводами и аннотацией презентации на сайте ISTH 2020.

Гемофилия A

Как следует из названия, гемофилия А является подтипом гемофилии с редким нарушением свертываемости крови. Пациентам с гемофилией А не хватает фактора VIII (FVIII), белка свертывания крови. Без него кровь не свертывается должным образом, что приводит к чрезмерному и ненормальному кровотечению. Поскольку это наследственное Х-сцепленное заболевание, большинство пациентов — мужчины. Приблизительно 20000 граждан США больны гемофилией А.

Симптомы и степень тяжести различаются, но могут включать:

• Частые кровотечения из носа
• Младенческая раздражительность
• Большие и легко получаемые кровоподтеки
• Кровотечение пищеварительного тракта и мочевыводящих путей
• Боль и опухание суставов
• Кровотечение после травмы, стоматологической работы или операции
• Длительные менструации или кровотечение после родов
• Усталость
• Рвота

Узнайте больше о гемофилии А здесь.

Элоктат

Элоктат (эфмороктоког альфа) — это лекарство от кровотечений, созданное с использованием рекомбинантной ДНК. Фактически, это один из первых методов лечения свертывания FVIII рекомбинантной ДНК, который остается в организме в течение длительных периодов времени, предлагая менее инвазивное лечение и менее частое дозирование. Он работает, связывая FVIII с частью антитела.

Фаза 3 PUPs A-LONG Исследования

В открытом клиническом исследовании PUPs A-LONG исследователи проанализировали безопасность, переносимость и эффективность Элоктата для ранее нелеченных пациентов с гемофилией A. Все пациенты были мужского пола в возрасте до 6 лет с тяжелыми случаями гемофилии A. Хотя в прошлых исследованиях изучали эффективность терапии у ранее леченных пациентов, анализируя ее эффективность в этой группе, отмеченной PUPs A-LONG как первой в своем роде.

В конечном итоге, в испытании хотели понять, как подействовал прием Элостата на детей в течение 10+ дней. Демографические данные включены:

• 80 пациентов были в возрасте до 1 года.
• 20 пациентов имели семейный анамнез ингибиторов FVIII (и, следовательно, семейный анамнез гемофилии).
• 81 пациенту незамедлительно дали Элоктат, а 20 — Элоктат наряду с дополнительным профилактическим лечением. Из первоначальных 81 человека, 69 были переведены в другую группу в ходе исследования.
• 87 пациентов завершили исследование. Из них 68 пациентов принимали Элоктат не менее 50 дней (примерно 1,75 месяца).

Исследователи обнаружили, что употребление Элоктата действительно побуждало некоторых пациентов вырабатывать ингибиторы FVIII в крови. Чтобы добраться до этой точки, потребовалось около 9 дней. Дополнительное использование профилактического лечения снизило риск эпизодов кровотечений, как и однократная инфузия Элоктата.

По общему признанию, были некоторые негативные побочные эффекты, включая падение, головные боли или травмы головы, симптомы гриппа и лихорадка. Более 1/4 пациентов испытали тяжелую реакцию, такую как кровотечение или тромбоз (образование тромба). Несмотря на это, Элоктат в целом хорошо переносился и был безопасен.

Ознакомьтесь с исходной статьей здесь.

Что вы думаете о том, чтобы стать защитником пациентов? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом Patient Worthy!