В Университете Далхаузи в Канаде исследователи обнаружили, что новый препарат Трикафта (Trikafta), используемый для лечения муковисцидоза (МВ), может резко изменить качество жизни 90% пациентов с МВ. Это невероятно захватывающее событие для сообщества КФ, так как любая группа пациентов почувствует уверенность, когда появится лекарство, которое может значительно улучшить их медицинские потребности. Главный исследователь проекта Санта Станоевич сказал, как удивительно иметь терапию, которая лечит первопричину, — первую в истории терапию, которая сделала это для КФ.

Кистозный Фиброз (Муковисцидоз) — редкое наследственное заболевание, вызывающее скопление густой слизи. Это связано с тем, что слизь нарушает нормальный поток дыхательной и пищеварительной систем, вызывая повреждения. Это прогрессирующее заболевание имеет ряд последствий: закупоренные дыхательные пути задерживают бактерии, вызывая инфекции, повреждение легких и дыхательной системы, затрудненное дыхание и поглощение питательных веществ. Это затем приводит к тому, что пациенты испытывают кашель и хрипы, заложенность носа, запор, неспособность набрать вес, трудности при выполнении упражнений, затрудненное дыхание и соленую кожу. Существует множество вариантов лечения, направленных на предотвращение дальнейшей инфекции и симптомов, которые включают антибиотики, терапию и различные операции.

Новое исследование изучило влияние выхода Трикафты на канадский рынок. Они изучили различия в состоянии здоровья пациентов, если они получили бы лекарство в 2021, 2025, 2030 году или оно вообще не стало бы доступным для канадских пациентов.

Они нашли множество улучшений. У пациентов, получавших лечение, на 60% снизилось количество людей, страдающих тяжелыми заболеваниями легких, хотя у 18% вероятность возникновения легких симптомов заболевания легких была выше. Пациенты также бы гораздо реже страдали бы тяжелыми инфекциями грудной клетки, при этом количество госпитализаций сократилось бы на 19%. В частности, исследование показало, что предполагаемая выживаемость пациентов может улучшиться на 9,2 года за 10 лет.

Эти улучшения могут значительно улучшить качество жизни многих людей с МВ, которые часто используют чрезвычайно интенсивные режимы лечения, чтобы справиться с их симптомами. В разговоре между Джереми Саундером, ведущим подкаста Sickboy, и Floval News он объяснил, что он не только ежедневно принимает около 40 таблеток, но и тратит ежедневно два часа на другие лекарства.

Напротив, Трикафка звучит как чудо-лекарство. Сондерс сказал Global News, что только чтение одной страницы о препарате довело его до слез. Он не мог понять, как всего лишь одно принятие могло иметь такое большое влияние.

В настоящее время производитель препарата Vertex не подал заявку на публикацию, но представитель компании упомянул, что федеральные реформы ценообразования на лекарства в Канаде могут быть причиной. Около 120 из 5000 некоторых канадцев с МВ имеют доступ к лечению по медицинскому пути, известному как Программа Особого Доступа. Однако большинство пациентов остаются в сильном разочаровании. Для этих канадских пациентов доступ может изменить жизнь, и ограничения кажутся удушающими. Они надеются, что сообщество сплотится за лекарство и найдет доступ.

Сондерс говорил о влиянии, которое это может оказать на родителей детей, страдающих муковисцидозом. Он сказал, что если бы у них был доступ к препарату, это могло бы значительно улучшить жизнь ребенка и дать родителям некоторое спокойствие.