Согласно сообщению BioSpace, фармацевтическая компания Plus Therapeutics недавно объявила, что ее исследовательская терапия Rhenium NanoLiposomes (RNL ™) получила статус Орфанного Препарата от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Терапия разрабатывается для лечения рецидивирующей глиобластомы, смертельной формы рака мозга. Кроме того, терапия продолжается в группе 6 испытания фазы 1, в которой она в настоящее время исследуется после одобрения Совета по Безопасности и Мониторингу Данных Испытания.
О Глиобластоме
Глиобластома — редкий рак головного мозга. Это также самый агрессивный вид рака головного мозга. Он характеризуется быстрым прогрессированием и плохой реакцией на большинство методов лечения. В большинстве случаев причина глиобластомы неизвестна. Небольшое количество случаев развивается из другого типа опухоли, называемого астроцитомой. Факторы риска глиобластомы включают генетические нарушения, такие как синдром Тюрко и нейрофиброматоз, воздействие пестицидов, курение и работу в области нефтепереработки или производстве каучука. Симптомы глиобластомы включают изменения личности, головные боли, потерю памяти, судороги, рвоту и тошноту; пациенты могут терять сознание на поздних стадиях. Подходы к лечению включают противосудорожные препараты, стероиды, химиотерапию, лучевую терапию и хирургическое вмешательство. Хотя небольшое количество пациентов может прожить несколько лет, лечение часто оказывается неэффективным, и опухоль быстро рецидивирует. Пятилетняя выживаемость составляет всего три процента. Чтобы узнать больше о глиобластоме, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанных Препаратов
Обозначение орфанного лекарства предназначено в первую очередь для лечения, которое разрабатывается для лечения заболеваний, которые считаются редкими, что определяется как любое заболевание, которым страдает менее 200 000 человек в США. Чтобы соответствовать требованиям, лекарство должно удовлетворять неудовлетворенную медицинскую потребность или демонстрировать потенциальные преимущества в эффективности и безопасности по сравнению с текущими методами лечения. Это обозначение дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как отказ от определенных сборов, налоговые льготы и семилетний период эксклюзивности на рынке, если лекарство в конечном итоге получит одобрение для общественного использования от FDA.
Об Исследовании и RNL
Фаза 1 исследования включает компонент «подбора дозы», и начало исследования группы 6 является важным этапом, на котором будет введена повышенная доза, включая объем лекарственного средства 8,8 мл и дозу облучения 22 милликюри (мКи). RNL разрабатывается для того, чтобы безопасно доставить очень сильную дозу лучевой терапии непосредственно в пораженную ткань мозга; эта доза в 25 раз больше, чем обычно используется.
