FDA недавно присвоило генной терапии муковисцидоза (кистозного фиброза) от компании Spirovant Sciences два обозначения: редкое детское заболевание и орфанное лекарство. Теперь SPIRO-2101 сможет развиваться быстрее и, надеемся, быстрее достигнет нуждающихся пациентов.
О Муковисцидозе
Муковисцидоз — это генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим поражением дыхательной и пищеварительной систем. У людей с муковисцидозом нет скользкой слизи, которая обычно содержится в легких. Вместо этого у них образуется густая и липкая слизь, которая накапливается в их организме. Это скопление вызывает засорение дыхательных путей, которые затем задерживают бактерии и вызывают проблемы с дыханием, инфекции, повреждение легких и дыхательную недостаточность. Он также может блокировать пищеварительные ферменты, что затрудняет усвоение питательных веществ. Муковисцидоз — это рецессивное заболевание, что означает, что мутировавший ген должен передаваться обоими родителями. Ген, ответственный за это заболевание, влияет на белок, который регулирует движение соли. Мутация в гене также различается по степени тяжести.
Симптомы муковисцидоза влияют на дыхательную и пищеварительную системы. К ним относятся постоянный кашель и хрипы, одышка, трудности с физическими упражнениями, частые инфекции легких, заложенность носа, проблемы с набором веса, запоры, мужское бесплодие, кожа с соленым привкусом и непереносимость физических упражнений.
Об Обозначениях
Обозначение орфанного лекарства зарезервировано для лекарств, которые лечат редкие заболевания, то есть они затрагивают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Разработчику предоставляются такие преимущества, как финансовые стимулы, исключительные маркетинговые права и освобождение от комиссионных сборов.
Обозначение редкого педиатрического заболевания зарезервировано для любой терапии, которая лечат детей в возрасте до 18 лет. Аналогичные льготы предоставляются для этого обозначения, и разработчик также получает ваучер на приоритетное рассмотрение, что ускоряет процесс утверждения.
О Терапии SPIRO-2101
SPIRO-2101 — это генная терапия для ингаляций. Он предназначен для замены поврежденного гена трансмембранного регулятора проводимости кистозного фиброза (CFTR) с помощью безвредного вируса, аденоассоциированного вируса.
Эта генная терапия будет лечить около 10% пациентов с муковисцидозом, поскольку она направлена на лечение пациентов с мутациями класса 1, а также тех, кого нельзя лечить с помощью существующих модуляторов CFTR. В настоящее время эти пациенты сталкиваются с неудовлетворенной медицинской потребностью, которую, надеюсь, может решить это лечение.
Здесь можно найти исходную статью.
