Этот Одобренный FDA Препарат Для Лечения Острого Миелоидного Лейкоза был Отклонен в ЕС. Почему?

Согласно данным с сайта fiercepharma.com, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) было готово одобрить препарат Tibsovo для лечения острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) после обнадеживающих результатов исследования фазы 1. Однако Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) не пожелало сделать то же самое. Компания Agios, разработчик препарата, недавно объявил о прекращении применения в ЕС препарата Tibsovo в качестве средства лечения рефрактерного или рецидивирующего заболевания, которое было положительным по мутации IDH1.

Об Остром Миелоидном Лейкозе (ОМЛ)

Острый миелоидный лейкоз, также известный как острый миелогенный лейкоз, представляет собой тип рака крови, который поражает миелобласты, стволовые клетки, которые обычно развиваются в миелоидные белые кровяные тельца. Существует ряд факторов риска острого миелоидного лейкоза, включая другие заболевания крови, такие как миелодиспластический синдром, семейный анамнез, определенные генетические варианты, химическое воздействие (включая химиотерапевтические агенты) и радиацию. Симптомы включают повышенный риск инфекции, легкие синяки и кровотечения, усталость, одышку, лихорадку, потерю веса и аппетита, анемию и боли в костях/суставах. Лечение этого рака чаще всего — химиотерапия или трансплантация стволовых клеток; есть очень ограниченные возможности для пациентов с рецидивом заболевания. Пятилетняя выживаемость при остром миелоидном лейкозе в США составляет всего 27 процентов. Существует явная потребность в более эффективных методах лечения этого рака. Чтобы узнать больше об остром миелоидном лейкозе, нажмите здесь.

Требуется Больше Данных

EMA заявило, что для того, чтобы дать положительную рекомендацию по препарату, потребуется больше данных. В настоящее время компания Agios проводит два исследования фазы 3, в которых изучается Tibsovo у ранее не леченных пациентов, и этих результатов, если они будут положительными, может быть достаточно для окончательного утверждения. Эти испытания тестируют препарат в сочетании с химиотерапией и в сочетании с другим препаратом под названием Vidaza.

Более ранние данные фазы 1 показали, что препарат нормализовал показатели крови и убрал другие индикаторы болезни у 32,8% пациентов, но EMA, вероятно, сделало правильный выбор, поскольку родственный препарат под названием Idhifa (от компании Bristol Myers Squibb) также был отклонен агентством после того, как оно не смогло улучшить продолжительность жизни в испытании фазы 3.

Только результаты текущих испытаний определят будущее препарата в ЕС. Компания Agios также стремится получить одобрение препарата Tibsovo для лечения холангиокарциномы с мутацией IDH1 после положительных результатов исследования фазы 3; препарат снизил риск прогрессирования на 63 процента, а также улучшил выживаемость.

Share this post