Недавно биофармацевтическая компания Acceleron Pharma Inc. («Acceleron») объявила, что ее исследуемая терапия ACE-1334 получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Лечение предназначено для пациентов с системным склерозом. Однако вскоре исследователи оценит препарат для лечения интерстициального заболевания легких, связанного со системным склерозом (SSc-ILD). Если их планы пойдут гладко, клинические испытания Acceleron Phase 1b / Phase 2 состоятся в 2021 году.

ACE-1334

Своё открытие ACE-1334 компания Acceleron описывает как:

Ловушка для лигандов на основе суперсемейства TGF-бета, предназначенная для связывания и ингибирования лигандов TGF-бета 1 и 3.

Однако терапия не связывает и не ингибирует TGF-бета 2. Это связано с тем, что исследователи считают, что и 1, и 3 играют роль в развитии фиброзных заболеваний. В доклинических исследованиях ACE-1334 снижал фиброзную активность. Кроме того, компания Acceleron проверила безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику ACE-1334 в исследовании фазы 1 с возрастающей дозой. Помимо статуса Орфанного Препарата, ACE-1334 также получил обозначение Ускоренной Процедуры.

Обозначение Орфанного Лекарства предоставляется компаниям, стремящимся создать безопасные и эффективные методы лечения пациентов с редкими заболеваниями. Редкое заболевание определяется как любое заболевание, которым страдают менее 200 000 американцев. Для компаний, чьи терапевтические препараты получили статус Орфанных Препаратов, они также получают такие льготы, как эксклюзивность на рынке в течение 7 лет, финансирование клинических испытаний и налоговые льготы.

SSc-ILD

SSc-ILD — это интерстициальное заболевание легких (фиброз легких), вызванное системным склерозом или системной склеродермией или связанное с ним. В целом системная склеродермия — это аутоиммунное заболевание. Иммунная система по ошибке атакует здоровые ткани, вызывая рубцы на коже и органах. Приблизительно 40 000–165 000 американских граждан страдают системной склеродермией. Женщины чаще страдают этим заболеванием, чем мужчины. Симптомы включают:

• Изжога
• Феномен Рейно
• Воспаление кисти и пальцев
• Уплотнение кожи
• Открытые язвочки на пальцах
• Повышенное артериальное давление
• Диарея
• Суставная боль
• Одышка/затрудненное дыхание

Если фиброз поражает внутренние органы, это может привести к повреждению, нарушению функции и даже отказу органов. Узнайте больше о системной склеродермии здесь.

Клиника Кливленда описывает интерстициальную болезнь легких (ИЗЛ) как:

рубцевание и воспаление интерстиция (ткани, окружающей воздушные мешочки, кровеносные сосуды и дыхательные пути легких). ИЗЛ может быть ограничен легкими или может быть связан с заболеванием, которое может повлиять на другие части тела.

Итак, SSc-ILD относится к фиброзу легких, вызванному системной склеродермией. Симптомы, помимо перечисленных выше, включают:

• Непродуктивный кашель
• Усталость
• Непереносимость физических упражнений
• Непреднамеренная потеря веса

SSc-ILD — одна из наиболее частых причин смерти среди людей с системной склеродермией. По оценкам, 50 000 американцев и европейцев имеют SSc-ILD. Текущая выживаемость в течение 10 лет после постановки диагноза составляет 56%.