В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Acceleron Pharma, Inc. («Acceleron») объявила, что ее кандидат в исследуемый препарат сотатерсепт получил от Европейской Комиссии (ЕК) статус Орфанного Препарата для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ). Хотя лекарство ранее получало статус Приоритетных Лекарственных Средств в Европе, а в США — как Орфанного Препарата, так и Прорывной Терапии, это новейшее обозначение подчеркивает потенциально эффективное лечение европейских пациентов с ЛАГ. Однако сотатерсепт в настоящее время не одобрен для использования при ЛАГ или любых других заболеваниях.

Сотатерсепт

На основании соглашения с Bristol Myers Squibb («BMS») сотатерсепт является агентом обратного моделирования и селективной ловушкой лиганда для суперсемейства TGF-бета. Препарат разработан для балансировки передачи сигналов BMPR-II; когда он не сбалансирован, это может стимулировать развитие и прогрессирование ЛАГ. В настоящее время сотатерсепт изучается в рамках фазы 2 клинических испытаний PULSAR. Сотатерсепт, используемый в сочетании с другими методами лечения, помог улучшить здоровье легких. Было установлено, что лечение было относительно безопасным и хорошо переносимым. Кроме того, препарат также анализируется в исследовании SPECTRA фазы 2. Планируется фаза 3 клинических испытаний, таких как STELLAR, ZENITH и HYPERION.

По данным Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA), около 30 миллионов граждан Европы страдают редким заболеванием. EMA описывает обозначение Орфанного Препарата как:

статус, присваиваемый лекарству, предназначенному для лечения редкого заболевания. Лекарство должно соответствовать определенным критериям для признания его орфанным лекарством, чтобы оно могло получить выгоду от таких стимулов, как защита от конкуренции после выхода на рынок.

Как только EMA выносит заключение по заявке, оно передается в ЕС, который в конечном итоге принимает решение о предоставлении назначения. В этом случае статус «Орфанный» присваивается препаратам для лечения редких заболеваний, которым страдает менее 5 из каждых 10 000 человек. Помимо 10 лет эксклюзивности на рынке, статус Орфанный также предлагает помощь в клинических испытаниях и научные консультации.

Легочная Артериальная Гипертензия (ЛАГ)

Хотя семейный анамнез играет роль до 20% случаев легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), это хроническое заболевание чаще вызывается мутациями гена BMPR2. ЛАГ — это прогрессирующая форма высокого кровяного давления. Обычно насыщенная кислородом кровь проходит через левую часть сердца в тело. Существует дополнительная кровеносная система для удаления дезоксигенированной крови из сердца через легочную артерию. Однако при ЛАГ высокое кровяное давление приводит к затвердеванию или утолщению легочных артерий, что затрудняет протекание крови. Как правило, ЛАГ поражает женщин больше, чем мужчин, особенно в возрасте от 30 до 60 лет. К сожалению, 5-летняя выживаемость при ЛАГ составляет около 57%.

Хотя у многих людей  ЛАГ протекает бессимптомно, симптомы, особенно на ранних стадиях, включают:

• Усталость
• Боль в груди
• Непереносимость физических упражнений
• Одышка / затрудненное дыхание
• Обмороки и головокружение
• Отек лодыжки и ног
• Увеличение сердца и печени
• Цианоз (посинение кожи)
• Учащенное сердцебиение