Kura Oncology, биофармацевтическая компания из Сан-Диего, недавно была представлена в статье Globe Newswire, в которой было объявлено о своем первом повышении дозы KO-539 на людях, оцениваемом в исследовании Komet-001 (NCT04067336).

Данные испытаний, полученные для ингибитора менина, КО-539, предполагают потенциальную эффективность для некоторых рецидивирующих и рефрактерных (не отвечающих на лечение) подгрупп ОМЛ.

Об Исследовании

Клиническое исследование KOMET-001 представляет собой исследование фазы 1 / 2A перорального ингибитора менина Kura, KO-539, в котором приняли участие двенадцать пациентов, каждый с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ.

Из двенадцати пациентов восемь были приняты для оценки и включения в исследование.

Участники были разделены на четыре группы в зависимости от дозировки. Группам вводили KO-539 перорально один раз в день в течение двадцати восьми дней следующим образом: пятьдесят, сто, двести и четыреста миллиграммов.

Все участники безуспешно прошли курс лечения от двух до семи раз ранее.

Шесть из восьми участников, прошедших оценку, включали:

• Пациент с мутацией NPM1. Установлено, что около тридцати процентов взрослых пациентов с ОМЛ имеют генетическую мутацию NPM1. Этот пациент, получивший двести миллиграммов, ответил полной ремиссией и без признаков остаточной болезни.
• Другой пациент с ко-мутациями NPM1 и TET2, CUX1 и FLT3-ITD оказался в морфологическом состоянии без лейкемии после безуспешного лечения четырьмя предшествующими терапиями. Второй пациент также получил двести миллиграммов КО-539.
• Третий пациент с ко-мутациями RUNX1 и SETD2 достиг полного ответа только после двух курсов KO-539. Доза пациента была увеличена со ста до двухсот миллиграммов, когда на седьмом цикле увеличилось количество бластов. У пациента наблюдались клинические улучшения в течение шести месяцев до увеличения количества бластов.
• Показатель периферической крови четвертого пациента стабилизировался еще при приеме дозы в пятьдесят миллиграммов (начальная доза). У этого пациента была диагностирована перестройка KMT2A / MLL (структурное изменение). У пациента значительно снизилась потребность в гидроксимочевине, лекарстве, которое снижает уровень лейкоцитов при ОМЛ.

Профиль Безопасности КО-539

Компания Kura сообщает, что профиль безопасности КО-539 можно контролировать, и ежедневное дозирование переносится хорошо. Кроме того, не было сообщений о том, что пациенты прекращали прием KO-539 из-за побочных эффектов, связанных с лечением.

Что касается ЭКГ, не было никаких значительных изменений или удлинения QT, который представляет собой промежуток времени, необходимый сердцу для перезарядки между ударами.

Побочные эффекты выше 3 степени, связанные с лечением, включали снижение количества нейтрофилов, тромбоз глубоких вен, панкреатит или повышение липазы (фермента).

Компания Kura рассчитывает определить максимальную рекомендуемую дозу для фазы 2 в начале 2021 года. В то время компания планирует продвинуться в избранных группах пациентов, где KO-539 может быть наиболее полезным.

FDA присвоило статус Орфанного Препарата КО-539 для лечения пациентов с ОМЛ. Это обозначение допускает определенные финансовые и эксклюзивные стимулы. Обычно он предоставляется для продуктов, предназначенных для лечения редких заболеваний или состояний.

Об ОМЛ (Острый Миелоидный Лейкоз)

Первое свидетельство ОМЛ — аномальные белые и / или эритроциты и тромбоциты. ОМЛ — распространенный тип лейкемии с неблагоприятным прогнозом. Это особенно верно для пациентов, страдающих лейкемией, не поддающейся лечению (рефрактерной), или рецидивирующим ОМЛ.

Kura Онкология, Сан-Диего, Калифорния

Kura Oncology — биофармацевтическая компания, которая присоединилась к генетической революции. Компания Kura понимает, что реакция пациента на лечение зависит от генетической идентичности его или ее рака. Ассортимент продукции Kura включает два низкомолекулярных препарата, нацеленных на сигнальные пути рака.

Кроме того, на конвейере компании Kura находится KO-539, ингибитор менина-KMT2A / MLL, который исследуется в клиническом исследовании KOMET-001 для пациентов с рецидивом или рефрактерным ОМЛ.

Данные испытания КОМЕТ-001 будут представлены на виртуальной сессии 62-й Выставки и Ежегодного Собрания ASH, которые состоятся в начале декабря 2020 года.