Согласно BioMedWire, биофармацевтическая компания AzurRx BioPharma («AzurRx») в середине ноября решила провести серию клинических испытаний по оценке MS1819 у пациентов с муковисцидозом. В частности, в клинических испытаниях анализируется безопасность, эффективность и переносимость MS1819 при тяжелой экзокринной недостаточности поджелудочной железы (ЭНПЖ), связанной с муковисцидозом.

MS1819

Фонд кистозного фиброза (CFF) объясняет, что MS1819:

фермент несвиного происхождения (не свиного происхождения) для людей с муковисцидозом и внешнесекреторной недостаточностью поджелудочной железы. Это искусственная версия фермента липазы, взятого из дрожжей Yarrowia lipolytica.

MS1819 вводится перорально. Терапия предназначена для улучшения всасывания жира, что улучшает результаты лечения пациентов. Предыдущие клинические испытания MS1819, такие как это, о котором было сообщено в 2017 году, подчеркивают благоприятный профиль безопасности препарата. Хотя предыдущее испытание проводилось на пациентах с ЭНПЖ, связанным с хроническим панкреатитом, а не с муковисцидозом, MS1819, по-видимому, довольно хорошо переносится.

В настоящее время AzurRx проводит два клинических испытания фазы 2 на MS1819. Первое — это исследование фазы 2b, в котором MS1819 оценивается как монотерапия. Кроме того, компания проводит Фазу 2 испытания MS1819 в сочетании с действующим стандартом лечения, называемым заместительной терапией ферментами поджелудочной железы свиней (PERT). Данные обоих клинических испытаний должны быть доступны в 2021 году.

Кистозный Фиброз (КФ)

По оценкам, 70 000 человек во всем мире страдают кистозным фиброзом (КФ; Муковисцидоз), прогрессирующим генетическим заболеванием, характеризующимся поражением органов пищеварения и дыхания. Считается, что из этих 70 000 примерно половина — американцы. Муковисцидоз приходится примерно на 1 из каждых 2500-3500 рождений европеоидной расы в Соединенных Штатах. Хотя расстройство действительно встречается у представителей других национальностей, оно гораздо менее распространено.

Обычно наш ген CFTR участвует в движении соли. Однако мутации гена CFTR подавляют эту способность. В результате у людей с КФ вместо здоровой и скользкой слизи появляется густая липкая слизь. Когда эта слизь накапливается в дыхательных путях, она задерживает бактерии, вызывает инфекции и воспаления и приводит к повреждению легких. Кроме того, эта слизь накапливается в пищеварительной системе. Блокируя высвобождение пищеварительных ферментов, многие пациенты не могут усваивать важные питательные вещества. Симптомы КФ включают:

• Непереносимость физических упражнений
• Одышка / затрудненное дыхание
• Бесплодие у мужчин
• Солёная кожа
• Запор
• Хронический кашель или хрипы
• Частые легочные инфекции
• Жирный стул
• Заложенность носа
• Проблемы с набором веса

Внешнесекреторная Недостаточность Поджелудочной Железы (ВСНПЖ)

По данным WebMD, внешнесекреторная панкреатическая недостаточность (ВСНПЖ):

вызывает проблемы с перевариванием пищи. Поджелудочная железа не производит достаточного количества ферментов, необходимых вашему организму для расщепления и поглощения питательных веществ.

Национальный Фонд Поджелудочной Железы далее объясняет, что ВСНПЖ обычно связан с другим заболеванием, которое влияет на поджелудочную железу, таким как хронический панкреатит (ХП) или кистозный фиброз (КФ). Пациенты с КФ уже испытывают трудности с усвоением питательных веществ. ВСНПЖ также предотвращает расщепление пищи и правильное усвоение питательных веществ. Так, Национальный Фонд Поджелудочной Железы заявляет:

Особенно важно, чтобы люди с ВСНПЖ придерживались диеты, богатой питательными веществами, а также принимали заместительную терапию ферментами поджелудочной железы при каждом приеме пищи и перекусе, поскольку ВСНПЖ препятствует усвоению питательных веществ.