NDA для Лечения Потенциального Прогрессирующего Семейного Внутрипеченочного Холестаза Одобрено FDA

Согласно пресс-релизу компании Albireo Pharma, Inc., занимающейся редкими заболеваниями печени, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) приняло новую заявку на лекарство (NDA) для одевиксибата. Эта экспериментальная терапия разрабатывается для лечения кожного зуда (чесотки), связанного с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ), редким заболеванием. Согласно приоритетной проверке, FDA примет решение по этому препарату к 20 июля 2021 года.

О Прогрессирующем Семейном Внутрипеченочном Холестазе

Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСВХ) — это группа наследственных заболеваний, при которых нарушается отток желчи. Есть несколько различных типов ПСВХ, которые связаны с разными генетическими мутациями. Эти мутации обычно вызывают дефект, влияющий на транспортеры желчного эпителия. Симптомы этих заболеваний начинают проявляться в детстве, но у некоторых пациентов диагноз ставится лишь спустя годы. К этим симптомам относятся отсутствие нормального оттока желчи, цирроз печени, задержка развития, желтуха, мальабсорбция жира и сильный зуд. ПСВХ может в конечном итоге привести к таким осложнениям, как остеопения, состояние пониженной минеральной плотности в костях. Лечение обычно поддерживающее и симптоматическое. Лекарства, используемые для облегчения симптомов, включают урсодезоксихолевую кислоту, налоксон и рифампицин. Другие подходы включают определенные хирургические процедуры и витаминные добавки. Если функция печени начинает снижаться, может потребоваться пересадка. Чтобы узнать больше о ПСВХ, нажмите здесь.

Об Одевиксибате

Одевиксибат находится на пути к тому, чтобы стать первым лекарством от этого заболевания, получившим одобрение FDA. Он классифицируется как ингибитор транспорта желчных кислот в подвздошной кишке и предназначен для приема один раз в день. NDA для этой терапии было зарегистрировано после многообещающих результатов исследований фазы 3. Препарат смог удовлетворить как первичные конечные точки — уменьшение зуда, так и содержание желчной кислоты в сыворотке крови. Это экспериментальное лечение также проходит испытания при других редких заболеваниях печени, таких как атрезия желчных путей и синдром Алажиля.

Этот препарат также оценивается на предмет одобрения в ЕС, где он получил обозначение Орфанного Препарата и обозначение PRIME. В США одевиксибат получил обозначение «Орфанное Лекарство», «Редкое Детское Заболевание» и «Ускоренной Процедуры». В случае одобрения это экспериментальное лечение может предложить пациентам с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом всех возрастов перорально активную терапию один раз в день, которая может улучшить качество жизни.

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email