NMPA Предоставляет Условное Одобрение для XOSPATA при FLT3mut + ОМЛ

В начале февраля фармацевтическая компания Astellas Pharma Inc. («Astellas») сообщила, что XOSPATA (гильтеритиниб) получил условное разрешение в Китае для лечения пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией FLT3 (FLT3mut +). Разрешение было предоставлено Национальным Управлением Медицинских Продуктов (NMPA) специально для пациентов, у которых рак вернулся или рак не поддается лечению. Теперь XOSPATA, одобренный в ускоренном порядке, предлагает удовлетворить неудовлетворенные потребности пациентов с ОМЛ в Китае.

XOSPATA

Первоначально в результате исследовательского сотрудничества между компаниями Astellas и Kotobuki Pharmaceutical Co. Ltd. («Kotobuki») был открыт гильтеритиниб, который сейчас продается как XOSPATA в Японии и некоторых странах Европы и США. Однако компания Astellas обладает исключительными правами на коммерциализацию, производство и разработку. XOSPATA — это FMS-подобный ингибитор тирозинкиназы 3 (FLT3), что делает его эффективным средством лечения пациентов с мутациями FLT3.

К настоящему времени XOSPATA показала хорошие результаты для пациентов с мутациями FLT3-ITD и FLT3-TKD. Первая мутация связана с повышенным риском рецидива и более короткой выживаемостью; эта специфическая мутация поражает около 30% пациентов с ОМЛ. С другой стороны, FLT3-TKD поражает около 7% пациентов с ОМЛ.

Условное одобрение NMPA зависело от данных исследования COMMODORE фазы 3 и ADMIRAL фазы 3. В клиническом исследовании COMMODORE ученые оценивали XOSPATA в отличие от спасительной химиотерапии. Пока испытания еще продолжаются, некоторые данные о фармакокинетике собираются для обзора.

Тем не менее, клиническое испытание ADMIRAL фазы 3 предоставило обширную информацию о XOSPATA для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ. Набрано 319 пациентов. Каждый день пациенты получали 120 мг XOSPATA. В конечном итоге исследование показало, что XOSPATA увеличивает общую выживаемость по сравнению с химиотерапией. Хотя препарат был относительно безопасен и хорошо переносился, некоторые побочные реакции все же имели место. К ним относятся:

  • Повышенный уровень АЛТ и АСТ
  • Анемия (низкое количество эритроцитов)
  • Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
  • Лихорадка с нейтропенией (низкое количество лейкоцитов)
  • Тошнота и диарея
  • Усталость

Ознакомьтесь с полными результатами исследования в журнале New England Journal of Medicine.

Острый Миелоидный Лейкоз (ОМЛ)

Острый миелоидный (или миелогенный) лейкоз (ОМЛ) — это рак крови и костного мозга. Обычно клетки крови формируются в костном мозге, губчатой ткани внутри наших костей. Однако по мере того, как эти клетки начинают развиваться у пациентов с ОМЛ, клеточная ДНК каким-либо образом повреждается или нарушается. В результате костный мозг создает не здоровые клетки, а аномальные, незрелые и лейкемические миелобласты (лейкоциты), эритроциты и тромбоциты. Когда эти нездоровые клетки размножаются, здоровым клеткам крови трудно выжить. Во многих случаях ОМЛ может распространяться по всему телу, поражая лимфатические узлы, селезенку или центральную нервную систему (ЦНС).

Симптомы ОМЛ включают:

  • Бледная кожа
  • Частые и рецидивирующие инфекции
  • Легкие и необычные кровотечения и синяки
  • Усталость
  • Высокая температура
  • Боль в костях
  • Одышка / затрудненное дыхание
  • Ночная потливость
  • Потеря аппетита
  • Непреднамеренная потеря веса

К сожалению, диагнозы ОМЛ также сопровождаются высоким уровнем 5-летней смертности. Один представитель из компании Astellas отмечает, что пациенты с FLT3mut + ОМЛ обычно выживают только около 6 месяцев после химиотерапии. Healthline предполагает, что без мутации 5-летняя выживаемость составляет около 27%.

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email