Компания Aeglea Biotherapeutics только что объявила о новом сотрудничестве с компанией Immedica для доставки пегзиларгиназы в другие страны за пределами США. Они заключили лицензию и соглашение о поставках, чтобы помочь в доставке терапии по мере ее утверждения и коммерциализации по всему миру.
Компания Immedica уже давно поставляет препараты для лечения редких заболеваний на Ближний Восток и в Европу, и компания Aeglea воодушевлена потенциалом этого партнерства. Это сотрудничество предоставляет компании Immedica права на коммерциализацию в нескольких странах Ближнего Востока и Европы. Компания Aeglea останется ответственным за клинические разработки и производство. Кроме того, они сохранят за собой права на коммерциализацию в США.
Пегзиларгиназа — это рекомбинантный фермент аргиназы 1 человека, разработанный для лечения Дефицита Аргиназы 1 (ARG1-D) путем снижения уровня аргинина в организме. ARG1-D является прогрессивным по своей природе, поэтому предоставление этой терапии нуждающимся пациентам как можно скорее имеет решающее значение.
Дефицит Аргиназы 1
ARG1-D — это редкое заболевание, при котором аргинин, аминокислота, накапливается в организме в токсичных количествах. Это может привести к судорогам, умственной отсталости, задержке развития, проблемам с подвижностью, связанным со спастичностью, и ранней смертности.
Это заболевание встречается в детском возрасте.
Пегзиларгиназа
Пегзиларгиназа — рекомбинантный фермент человека.
Пегзиларгиназа в настоящее время проходит клинические испытания фазы 3 под названием PEACE. Окончательные результаты расследования ожидаются в последнем квартале этого года. В этом исследовании сравнивается лечение с плацебо в течение 24 недель. Первичной конечной точкой является снижение аргинина в плазме.
Открытое расширенное исследование фазы 1/2 продемонстрировало, что пегзиларгиназа может эффективно снижать уровень аргинина в организме. В этом исследовании пациенты получали лечение в течение 56 недель. Все 13 пациентов в испытании достигли уровня аргинина в плазме <200 мкМ, что было в пределах целевого диапазона. Кроме того, у 85% участников были заметные улучшения в оценке мобильности.
Эта терапия имела положительный профиль безопасности на протяжении всех испытаний. Наиболее частыми побочными эффектами (ПЭ) были гипераммониемия и гиперчувствительность. Об обоих случаях редко сообщали, и с ними легко справиться. Кроме того, большинство ПЭ уменьшались, чем дольше пациенты принимали терапию.
Эта терапия уже получила обозначение Редкого Детского Заболевания, обозначение Орфанного Лекарства, Обозначение Прорывной Терапии и Обозначение Ускоренного Режима от FDA. Кроме того, EMA присвоило терапевтическому препарату статус Орфанного Лекарства.
Вы можете узнать больше об этом сотрудничестве и исследовательской терапии здесь.
