Вы обращали внимание на новости? В противном случае вы могли пропустить, что INCRELEX (mecasermin) теперь коммерчески доступен в Канаде! В пресс-релизе биофармацевтическая компания Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. («Ipsen») сообщила, что лечение теперь коммерциализировано после его утверждения в декабре 2020 года. Лечение, разработанное для детских пациентов с тяжелым первичным дефицитом инсулиноподобного фактора роста-1 (SPIGFD), является первым одобренным препаратом IGF-1 в Канаде для этой конкретной группы пациентов.

INCRELEX

Обычно наш организм вырабатывает вещество, называемое инсулиноподобным фактором роста-1 (IGF-1). Это вещество играет важную роль в здоровье и росте как костей, так и мышц. Но у пациентов с SPIGFD ряд генетических аномалий не позволяет организму вырабатывать достаточное количество — или любое количество — IGF-1. INCRELEX — это терапия человеческим IGF-1, которая способствует росту пациентов. В настоящее время лечение показано пациентам с SPIGFD в возрасте от 2 до 18 лет. Лечение проводится подкожно.

В целом одобрение зависело от данных клинических испытаний, оценивающих эффективность INCRELEX для ранее нелеченных пациентов. Обследован 81 пациент. Исследователи определили, что лечение INCRELEX помогает поддерживать рост до 8 лет. Однако наибольший отклик и рост наблюдается в течение первого года лечения. Хотя INCRELEX был относительно безопасен и хорошо переносился, некоторые побочные реакции все же возникали. К ним относятся:

• Головная боль
• Храп
• Воспаление в месте инъекции
• Гиперчувствительность
• Низкий уровень сахара в крови
• Доброкачественный или злокачественный аномальный рост тканей

Тяжелый Первичный Дефицит Инсулиноподобного Фактора Роста-1 (SPIGFD)

В целом SPIGFD вызывается генетическими аномалиями, например, в гене GHR, сигнальном пути пост-GHR или других генах, которые влияют на IGF-1. По данным Фонда Детского Роста:

Тяжелый первичный дефицит IGF-1 (SPIGFD) — это медицинский термин, используемый, когда уровни IGF-1 чрезвычайно низкие или не обнаруживаются в крови. Классическая (наиболее известная) форма SPIGFD — это генетическое заболевание, называемое синдромом Ларона, [при котором пациенты] имеют аномальный рецептор гормона роста (GHR), который не функционирует должным образом.

SPIGFD может быть диагностирован, когда пациенты имеют низкий рост и неспособны расти, и когда врачи могут исключить гипопитуитаризм, гипотиреоз, недоедание или другие потенциальные причины. Знаки и характеристики включают:

• Низкий рост (на 2 стандартных отклонения ниже среднего для возраста)
• Утомляемость и / или вялость
• Низкий уровень сахара в крови
• Задержка полового созревания
• Ожирение
• Плохая мышечная сила или выносливость