Недавно Европейская комиссия (ЕК) одобрила разрешение на продажу ADV7103 (Sibnayal), первого одобренного препарата для лечения пациентов с дистальным почечным канальцевым ацидозом (dRTA). В пресс-релизе фармацевтическая компания Advicenne сообщила, что лечение доступно для всех пациентов в возрасте от 1 года и старше. В целом, полное разрешение на продажу действительно в Великобритании, Исландии, Лихтенштейне, Норвегии и во всех странах Европейского союза (ЕС).

ADV7103

ADV7103, разработанный компанией Advicenne, представляет собой исследуемый состав из нескольких частиц (цитрат калия и бикарбонат калия) в гранулах размером 2 мм. По словам Advicenne, у препарата есть:

состав с пролонгированным высвобождением, предназначенный для поддержания замедленного высвобождения в течение 12-часового периода, что позволяет проводить лечение дважды в день.

В целом, ADV7103 показал огромные преимущества для пациентов в ходе клинических испытаний. Например, в исследовании Phase3 B21CS исследователи оценили безопасность, эффективность и переносимость ADV7103 у пациентов от младенческого до взрослого возраста. Было набрано 37 пациентов. В ходе исследования ученые также оценили ADV7103 в сравнении с текущими стандартами лечения. Для начала пациенты получали стандартную помощь в течение 5 дней. Затем пациенты получали ADV7103 в течение пяти дней. После анализа биомаркеров крови и мочи исследователи предположили, что ADV7103 одновременно эффективен и демонстрирует клиническую пользу для лечения пациентов с dRTA. Эти результаты были позже подтверждены в расширенном исследовании B22CS.

В целом, ADV7103 предлагает более эффективный вариант лечения, удовлетворяет неудовлетворенные потребности, контролирует симптомы dRTA и улучшает качество жизни (QOL).

Дистальный Почечный Канальцевый Ацидоз (dRTA)

Хотя дистальный почечный канальцевый ацидоз (dRTA) может передаваться по наследству, это редкое заболевание почек часто возникает как симптом другого заболевания или состояния. Например, болезнь Фабри, волчанка, гиперпаратиреоз или серповидноклеточная анемия могут вызывать dRTA. Обычно во время функций организма вырабатываются определенные кислоты. Здоровые почки удаляют эти кислоты из крови и выводят их с мочой. Однако при dRTA почки не могут этого делать. В результате в крови накапливается слишком много кислоты, что приводит к ее подкислению. По оценкам, 20 000 американцев имеют dRTA. Симптомы включают:

• Усталость
• Задержка роста (у детей)
• Неспособность развиваться (у детей)
• Камни в почках
• Спутанность сознания
• Тошнота и рвота
• Боль в животе, спине или костях
• Учащенное или нерегулярное сердцебиение
• Остеомаляция (размягчение костей)
• Низкий уровень калия
• Мышечная слабость или боль
• Прогрессирующая болезнь почек и костей (у взрослых)
• Низкий диурез
• Паралич