Компания TG Therapeutics разрабатывает ублитуксимаб для лечения хронического лимфолейкоза (ХЛЛ) при использовании в сочетании с умбралисибом, продаваемым как UKONIQ. Биофармацевтическая компания недавно завершила и подала текущую заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в FDA и теперь ожидает ответа. Это стало возможным после того, как испытание ублитуксимаба фазы 3 под названием UNITY-CLL продемонстрировало положительные результаты.
О ХЛЛ
Хронический лимфолейкоз — редкий рак костного мозга и крови. У пораженных людей костный мозг не функционирует должным образом, так как он производит аномальные белые кровяные тельца, в частности лимфоциты, которые затем вытесняют здоровые клетки. Врачи не уверены, почему это происходит; все, что они знают, — это то, что по какой-то причине в кроветворных клетках костного мозга происходит генетическая мутация. Независимо от причины, ХЛЛ вызывает такие симптомы, как ночная потливость, лихорадка, усталость, потеря веса, увеличение селезенки, боли в животе, частые инфекции и увеличенные, но безболезненные лимфатические узлы. После диагностики этого рака варианты лечения включают химиотерапию, таргетную терапию и трансплантацию костного мозга.
Ублитуксимаб как Лечение ХЛЛ
Завершение BLA наступило после того, как FDA предоставило ублитуксимабу обозначения Ускоренной Процедуры (Fast Track) и Орфанного Препарата при использовании в комбинации с умбралисибом у взрослых пациентов с ХЛЛ, а также результаты исследования UNITY-CLL.
Обозначения для Ублитуксимаба
Обозначение Ускоренной Процедуры (Fast Track) предназначено для ускорения темпов разработки и пересмотра лекарств, чтобы они могли быстрее добраться до пациентов. Он зарезервирован для лечения тяжелых заболеваний при неудовлетворенных медицинских потребностях. После получения этого обозначения компания TG Therapeutics получает непрерывную подачу заявки на новое лекарство (NDA) или BLA, усиленный контакт с FDA и приоритетное рассмотрение.
Обращаясь к обозначению Орфанного Препарата, он присваивается методам лечения, которые лечат, предотвращают или диагностируют редкие заболевания. Редкое заболевание определяется как заболевание, которым страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Преимущества такого обозначения включают исключительные права на использование орфанных продуктов в случае их утверждения, освобождение от уплаты сборов и налоговые льготы.
UNITY-CLL
В этом глобальном исследовании фазы 3 сначала сравнивали комбинацию ублитуксимаба и умбралисиба с контрольной комбинацией обинутузумаба и хлорамбуцила. В исследование были включены пациенты с ХЛЛ с рефрактерным или рецидивным заболеванием, а также пациенты, никогда ранее не получавшие лечения. Этих пациентов случайным образом распределили по четырем группам:
- Лечение ублитуксимабом в качестве единственного препарата
- Лечение умбралисибом в качестве единственного препарата
- Комбинированное лечение ублитуксимабом и умбралисибом
- Комбинированное лечение обинутузумабом и хлорамбуцилом
После того, как эта часть исследования была проанализирована, исследователи смогли исключить индивидуальные группы. В дальнейшем 420 участников были рандомизированы 1: 1 и помещены в одну из двух экспериментальных групп. Исследователи сосредоточились на основной конечной точке — выживаемости без прогрессирования заболевания (ВБП). Эта конечная точка была достигнута, что в равной степени волнует как медицинских работников, так и пациентов.
Взгляд в Будущее
Компания TG Therapeutics очень довольна результатами исследования UNITY-CLL и надеется на тесное сотрудничество с FDA для получения разрешения. Если эта комбинация будет одобрена, это даст первую схему лечения пациентов с ХЛЛ с рефрактерной / рецидивирующей и не леченной болезнью.
Подробнее читайте здесь.
