Во многих случаях методы лечения пациентов с редкими заболеваниями сначала тестируются или разрабатываются либо на двумерных клеточных культурах, либо на животных моделях, таких как плодовые мушки, мыши или рыбки данио. К сожалению, многообещающие результаты на животных моделях не всегда приводят к обнадеживающим результатам для пациентов. Итак, как исследователи могут создать полезные и целенаправленные методы лечения, которые действительно удовлетворяют потребности пациентов? По данным Medical XPress, исследователи IBEC работают над решением этой проблемы, связанной с миотонической дистрофией. Используя биоинженерию и клетки пациентов, исследователи создали трехмерную модель миотонической дистрофии. В конечном итоге эта модель поможет разработать более целенаправленные, эффективные и персонализированные варианты лечения. Посмотрите, как 3D-модель была создана в Biofabrication.

3D Моделирование

Для начала исследователи использовали перепрограммированные фибробласты, которые стали миобластами, полученными из кожи пациента. Согласно Biology Online Dictionary,, миобластами являются:

эмбриональные предшественники миоцитов (также называемые мышечными клетками). Миобласты дифференцируются в мышечные клетки посредством процесса, называемого миогенезом, [когда] миобласты сливаются в многоядерные мышечные трубки, которые позже становятся мышечными волокнами.

Затем исследователи вставили эти сконструированные миобласты в гелево-целлюлозную матрицу. Оказавшись внутри матрицы, вся форма была преобразована в удлиненные прямоугольники, чтобы дублировать мышечные волокна, а затем инкубирована. В конечном итоге исследователи хотели дать миобластам возможность непрерывно расти и развиваться. Это было успешным, когда клетки объединились, чтобы создать мышечные волокна.

Затем исследователи оценили, насколько хорошо 3D-модель может дать представление о потенциальных методах лечения. Для начала исследователи обработали мышечные волокна AntagomiR-23b, который обычно вводили подкожно. После лечения мышечные волокна стали сильнее. AntagomiR-23b уменьшал симптомы, связанные с миотонической дистрофией, такие как миотония или неспособность произвольно расслаблять мышцы. В конечном счете, возможность непосредственно увидеть реакцию на лечение подчеркивает, как трехмерную модель можно использовать при разработке и тестировании лекарств.

Миотоническая Дистрофия

Существует две основные формы миотонической дистрофии — редкое и прогрессирующее заболевание, приводящее к дегенерации мышц. Мутации гена DPMK обычно вызывают более тяжелую форму типа 1. В этой форме мышечная слабость часто поражает руки, шею, лицо и голени. С другой стороны, мутации ZNF9 вызывают тип 2, симптомы которого часто более легкие. В этой форме мышечная слабость поражает локти, бедра, шею и плечи. Миотоническая дистрофия считается наиболее частой формой мышечной дистрофии в зрелом возрасте. Симптомы включают:

• Произвольная мышечная слабость
• Длительные мышечные сокращения
• Катаракты
• Сахарный диабет 2 типа
• Слабость мышц сердца, легких и желудочно-кишечного тракта
  • Примечание. В целом, симптомы, связанные с этой мышечной слабостью, включают затрудненное дыхание и глотание, нарушение сердечного ритма, запоры и камни в желчном пузыре.
• Трудности и осложнения при беременности и родах
• Бесплодие (у мужчин)
• Задержки в развитии и когнитивных способностях
• Проблемы с речью, слухом и зрением
• Косолапость

Узнайте больше о миотонической дистрофии здесь.