Иногда медицинские исследования идут не так, как того хотят компании. Как сообщает MedCity News, именно с этим столкнулась биотехнологическая компания Larimar Therapeutics («Larimar») во время исследования своей экспериментальной терапии CTI-1601. Терапия предназначена для пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA). Но после нескольких смертей обезьян в одном исследовании вся программа клинических разработок приостановлена.

CTI-1601

По словам компании Larimar:

CTI-1601 — это рекомбинантный гибридный белок, предназначенный для доставки человеческого фратаксина в митохондрии пациентов с атаксией Фридрейха. Основываясь исключительно на результатах нашей программы доклинических разработок, мы считаем, что CTI-1601 перерабатывается в зрелый фратаксин [который пациенты с FRDA не могут вырабатывать в достаточном количестве] и становится активным в метаболизме митохондрий.

На данный момент CTI-1601 получил обозначения «Орфанное Лекарство», «Ускоренная Процедура» и «Редкие Детские Заболевания».

Проблема

В исследованиях, оценивающих различные дозы CTI-1601, проблем не наблюдалось. Однако FDA остановило всю программу клинических разработок после серии смертей обезьян в рамках продолжающегося токсикологического исследования нечеловеческих приматов. В целом, почти 6-месячное исследование помогло определить, как увеличенное дозирование CTI-1601 повлияет на пациентов. Во время испытания несколько обезьян погибло. По словам компании Larimar, эти обезьяны получали самую высокую дозу CTI-1601. Теперь FDA приостановило исследование до тех пор, пока агентство не сможет прочитать и проанализировать отчет об исследовании. Кроме того, в это время компания Larimar не может участвовать в каких-либо других клинических исследованиях.

Это является огромным ударом для компании Larimar, поскольку они уже изучили различные дозы в рамках Фазы 1 испытаний. Исследование показало, как подкожное введение CTI-1601 помогло повысить уровень фратаксина. В рамках этого испытания дозы составляли 50–100 мг. Теперь этот процесс остановлен. Дополнительное исследование, которое должно было начаться позже в этом году, и сделка по частному финансированию также были приостановлены.

Теперь компания Larimar должна дождаться решения FDA. Однако компания заявила, что надеется на будущее для CTI-1601.

Атаксия Фридрейха (FRDA)

Мутации гена FXN вызывают атаксию Фридрейха, редкое генетическое заболевание, которое вызывает прогрессирующее ухудшение неврологических и двигательных проблем. Обычно FXN кодирует продукцию фратаксина. Фратаксин присутствует во всем теле, от сердца, спинного мозга и печени до поджелудочной железы и произвольных мышц. Он играет роль в функции митохондрий и энергии. Когда организм не вырабатывает достаточное количество фратаксина, происходит дегенерация клеток, вызывающая множество проблем со здоровьем. Обычно симптомы появляются в возрасте 5-15 лет. Тем не менее, около 25% пациентов имеют позднее начало FRDA, которое проявляется после 25 лет. Другая небольшая часть пациентов имеет FRDA с очень поздним началом, когда симптомы появляются только после 40 лет. В этих случаях FRDA обычно прогрессирует медленнее. По оценкам, 1 из каждых 40 000 американцев имеет FRDA.

Симптомы включают:

• Невнятная или замедленная речь
• Диабет
• Сколиоз (аномальное искривление позвоночника)
• Потеря слуха и зрения
• Грудная боль
• Сбивчивое дыхание
• Трудности передвижения
• Потеря рефлексов
• Мышечная слабость
• Деформации стопы
• Учащенное сердцебиение
• Усталость
• Потеря координации