Согласно MPR, FDA недавно присвоило статус Орфанного Препарата CPI-613 (девимистат, devimistat), экспериментальному лечению, предназначенному для пациентов с раком желчных путей. В целом «рак желчных путей» может состоять из рака желчных путей / желчного тракта (также известного как холангиокарцинома) или рак желчного пузыря.
Девимистат
Разработанный компанией Rafael Pharmaceuticals, Inc. («Rafael»), девимистат:
нацелены на ферменты, которые участвуют в энергетическом метаболизме раковых клеток и расположены в митохондриях [раковых клеток].
Благодаря этому целенаправленному лечению девимистат делает раковые клетки более чувствительными к химиотерапии. Что касается распространенного рака желчных путей, компания Rafael проводит клинические испытания фазы 1/2, чтобы оценить эффективность девимистата в сочетании с химиотерапией по сравнению с одной химиотерапией. Поскольку рак желчных путей может быть агрессивным и трудно поддающимся лечению, эта терапия позволяет удовлетворить неудовлетворенную потребность.
Препарат получил статус Орфанного Лекарства, который предоставляется лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями (затрагивающими менее 200 000 американцев). В результате компания Rafael имеет право на освобождение от уплаты пошлин, налоговые льготы, увеличенную помощь со стороны регулирующих органов и 7 лет эксклюзивности на рынке после утверждения Девимистата. Помимо рака желчных путей, девимистат также получил статус Орфанного Препарата для:
- Саркома мягких тканей
- Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ)
- Рак поджелудочной железы
- Миелодиспластические синдромы (МДС)
- Лимфома Беркитта
Рак Желчных Путей
Как описано выше, рак желчных путей состоит из рака, поражающего систему желчных протоков. Обычно система желчных протоков помогает перемещать желчь через печень, желчный пузырь и тонкий кишечник. Но когда развивается рак, может возникнуть ряд проблем со здоровьем. Рак желчных путей и желчных протоков, или холангиокарцинома, формируется в трубках, по которым желчь переносится из печени в тонкий кишечник. Рак может быть внутрипеченочным (формируется в желчных протоках в печени), дистальным (формируется в желчных протоках, ближайших к тонкой кишке) и внутригрудным (формируется в желчных протоках за пределами печени). Как следует из названия, рак желчного пузыря образуется в желчном пузыре. Факторы риска развития рака желчных путей включают возраст (50+), ожирение, диабет, курение или первичный склерозирующий холангит.
Симптомы, связанные с раком желчных путей, обычно не проявляются на более поздних стадиях. При появлении симптомов они включают:
- Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
- Боль в животе
- Непреднамеренная потеря веса
- Тошнота и рвота
- Потеря аппетита
- Зуд (сильная чесотка)
- Ощущение полноты
- Боль от метастазов
- Светлый стул или темная моча
- Лихорадка (без известной причины)
