Кластерный Короткий Палиндромный Повтор с Регулярными Промежутками (CRISPR), согласно NCBI, представляет собой последовательности, которые реплицируются и инфицируют бактериальные клетки. CRISPR был в новостях недавно, но на этот раз он определенно попал в заголовки. «Первые» новости согласно сегодняшнему объявлению в Freethink.
Успешный прорыв CRISPR знаменует собой важное «первое» использование редактирования генов при лечении заболеваний. Волнение, связанное с лечением, связано с тем, что терапия CRISPR излечивает генетическое заболевание в организме и особенно преодолевает многие проблемы, возникшие в течение последних нескольких лет.
Центр Исследования Генома Человека описывает генетическое заболевание как изменение последовательности ДНК, которое отличается от нормальной последовательности. Шесть тысяч болезней можно отнести к генетическим мутациям.
Что Они Сделали и Как Они Это Сделали?
Это первый случай, когда исследователи успешно вылечили генетическое заболевание, введя CRISPR в кровоток пациентов, чтобы внести коррективы в пораженные органы. Проблема до сих пор заключалась в том, что, хотя случаи были редкими, CRISPR иногда оказывался «нецелевым» и вносил потенциально опасные генетические изменения.
Теперь исследователи из компании Regeneron Pharmaceuticals и компании Intellia Therapeutics доказали, успешно воздействуя на печень пациентов с транстиретиновым амилоидозом, что CRISPR может перемещаться по кровотоку и точно вносить изменения в целевые ткани.
Как Они Это Делают?
Терапия CRISPR под названием NTLA-2001 была введена в кровоток шести пациентам с транстиретиновым амилоидозом. Заболевание является потенциально смертельным генетическим заболеванием, которое производит деструктивный белок. В этом случае CRISPR был разработан, чтобы нацелить и остановить производство гена, который производит этот белок.
Потребовалась всего одна инъекция CRISPR, и у трех пациентов, получивших самую высокую дозу, уровень белка упал до девяноста шести процентов. Это можно сравнить с нынешним лечением транстиретин-амилоидоза, которое дает снижение только на восемьдесят шесть процентов, но должно вводиться через регулярные промежутки времени. Терапия CRISPR вызвала легкие побочные эффекты, и команда наблюдает за пациентами, чтобы выяснить, будет ли эффект постоянным.
Отмеченный наградами со-разработчик CRISPR, Дженнифер Дудна, отметила, что точное нацеливание — одна из основных проблем — решена.
Взгляд в Будущее
Исследователи и поставщики медицинских услуг с нетерпением ждут возможности использования инъекций CRISPR при лечении таких заболеваний, как болезни мозга или сердца, которые не являются легкой мишенью.
