Хотя миастению (MG), аутоиммунное нервно-мышечное заболевание можно лечить, существует меньшая подгруппа пациентов, которые не поддаются лечению. Считается, что те, чье заболевание нелегко вылечить, страдают генерализованной миастенией (gMG). Однако в недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Alexion Pharmaceuticals («Alexion») поделилась положительными данными фазы 3 клинического исследования Ultomiris (равулизумаб-cwvz) у пациентов с gMG.

Ultomiris

По словам компании Alexion, Ultomiris — это:

первый и единственный ингибитор C5 длительного действия, вводимый взрослым каждые 8 недель. При поддерживающей дозировке УЛЬТОМИРИС действует путем ингибирования белка С5 в каскаде терминального комплемента, части иммунной системы организма.

Ранее Ultomiris был одобрен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) и атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС).

В рамках этого конкретного исследования ученые оценили Ultomiris для пациентов с gMG. Что касается основной конечной точки исследования, ученые изучили изменение показателя MG-ADL после 26-недельного периода. Выводы включены:

• Пациенты, принимавшие Ultomiris, сообщили о более высоком качестве жизни (QOL) и уменьшении симптомов, при продолжительном продолжении лечения до 52 недель (с помощью расширенного исследования).
• Наблюдалось значительное улучшение MG-ADL у пациентов, принимавших Ultomiris, по сравнению с плацебо.
• В связи с положительными результатами компания Alexion рассчитывает подать показания для Ultomiris и gMG к началу 2022 года.

Генерализованная Миастения Гравис (gMG)

Как объяснялось выше, MG — это аутоиммунное нервно-мышечное заболевание. Фактически, название миастения буквально переводится как «серьезная мышечная слабость». Но хотя MG можно лечить, некоторые пациенты не реагируют на лечение; испытывают частые рецидивы; развиваются крайние или опасные для жизни побочные эффекты после приема иммунодепрессантов; и не стабильны даже при приеме схемы лечения. Примерно 20% пациентов с gMG будут испытывать миастенический криз, при котором мышечная слабость настолько присутствует, что пациентам часто требуется респираторная поддержка для вентиляции.

gMG возникает, когда иммунная система вырабатывает антитела, которые по ошибке атакуют нервно-мышечный переход. Обычно в нервно-мышечном соединении нервы и мышцы работают вместе, вызывая мышечные сокращения. Когда антитела атакуют нервно-мышечный переход, они препятствуют коммуникации между нервами и мышцами, вызывая слабость. Симптомы gMG включают:

• Изнуряющая мышечная слабость
• Крайняя усталость
• Одышка и / или затрудненное дыхание
• Кашель
• Тимомы
• Затруднения при жевании, глотании, разговоре, ходьбе или выполнении повседневных задач.
• Невнятная речь
• Веки опущены с одной или с обеих сторон
• Изменения зрения (диплопия; нечеткость)
• Нарушение дыхания