Последнее испытание компании Orphazyme закончилось неудачей после того, как аримокломол, возможное средство для лечения миозита с тельцами включения (IBM), не смог удовлетворить ни одну из своих конечных точек. Поскольку в прошлом это лекарство показало огромный успех, особенно когда оно было показано при боковом амиотрофическом склерозе (БАС), эта неудача стала неожиданностью для исследователей. Однако они верят, что данные, собранные в ходе испытания, будут полезны для дальнейших исследований и лечения IBM.
О IBM
Миозит с включенными тельцами (IBM) — это прогрессирующее заболевание, поражающее мышцы, характеризующееся воспалением, атрофией и слабостью. Обычно это поражает взрослых, когда им исполняется 50 лет. Больные будут испытывать миалгию, окаймленные вакуоли, спотыкание и падение, мышечную слабость и атрофию, рваные красные мышечные волокна, повышенный уровень креатинфосфокиназы в сыворотке и трудности с кормлением у младенцев. Наиболее сильно страдают бедра, пальцы и запястья. Медицинские работники не уверены в том, что вызывает эти симптомы, хотя подозревают, что существуют факторы окружающей среды, генетические и иммунные факторы. Они не думают, что это наследственное заболевание, хотя человек может иметь генетическую предрасположенность. В плане лечения нет лекарства. Это симптоматично. Больным людям обычно требуется профессиональная или физиотерапия, приспособления для ходьбы или другие приспособления, помогающие передвигаться.
Об Аримокломоле
Эта процедура предназначена для усиления выработки белков теплового шока (HSP), поскольку их функция заключается в избавлении от белковых агрегатов, восстановлении неправильно свернутых белков и улучшении функционирования лизосом. Он был показан для лечения множества нейродегенеративных заболеваний, помимо IBM, таких как боковой амиотрофический склероз, болезнь Ниманна-Пика типа C (NPC) и болезнь Гоше.
FDA и Европейская Комиссия уже присвоили ему статус орфанного лекарства в качестве лекарства от БАС, NPC и IBM. Исключительно в Америке он также получил обозначение ускоренной процедуры. Его последние обозначения — это редкое детское заболевание и революционная терапия, которые были предоставлены FDA для лечения NPC.
Неудачное Испытание
В исследовании приняли участие 150 участников из США и Европы, все из которых были рандомизированы в соотношении 1: 1 для приема 400 мг аримокломола три раза в день или плацебо. В течение до 20 месяцев их наблюдали в отношении первичной конечной точки, которая представляла собой влияние препарата на прогрессирование заболевания, измеренное с помощью функциональной рейтинговой шкалы миозита с тельцами включения (IBMFRS).
К сожалению, аримокломол не соответствовал этой конечной точке или каким-либо вторичным конечным точкам. Исследователи разочарованы таким результатом и осознают, как он влияет на пациентов и их семьи. Они знают, что у этих людей есть неудовлетворенная медицинская потребность, и надеются, наконец, восполнить этот пробел аримокломолом. Хотя этого не произошло, они считают, что собранные данные будут полезны для дальнейших исследований.
Взгляд в Будущее
Хотя это испытание не удалось, компания Orphazyme не отказывается от аримокломола. Позднее этой весной они ожидают данных от III фазы исследования пациентов с БАС. FDA в настоящее время рассматривает его как средство лечения NPC, и его решение ожидается в июне.
Здесь можно найти исходную статью.
