Согласно сообщению от GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Ovid Therapeutics Inc. и Колумбийский Университет недавно вступили в совместное партнерство, которое будет сосредоточено на разработке генного
лечение для неврологического расстройства, ассоциированном с KIFA (KAND) и других редких заболеваний. Поскольку в настоящее время не существует лечения, разработанного специально для этой группы расстройств, терапевтическое средство, изменяющее заболевание, стало бы большим прорывом. Компания Ovid занимается разработкой методов лечения редких неврологических расстройств.
О Неврологическом Расстройстве, Ассоциированном с KIFA (KAND)
Ассоциированное с KIF1A неврологическое расстройство (KAND) — это группа очень редких генетических заболеваний, связанных с мутациями и изменениями, влияющими на ген KIF1A. Этот ген отвечает за производство определенного белка, который присутствует только в нейронах и головном мозге; функция белка остается плохо изученной. Симптомы расстройства у разных пациентов различаются, но частым проявлением является спастическая параплегия или нарушение походки, при котором мышцы ног ослабевают и пациенты часто теряют способность ходить. Другие симптомы могут включать потерю чувствительности рук и ног, задержку развития, изменение мышечного тонуса, контрактуры суставов, атрофию мозжечка, проблемы со зрением, периферическую невропатию, потерю координации, паралич лицевого нерва, неконтролируемые движения глаз, судороги, сколиоз и тремор. , Лечение основано на том, как проявляются симптомы, и часто требует сотрудничества группы специалистов. Срочно необходимы более эффективные методы лечения неврологического расстройства, связанного с KIF1A. Науке известны около 150 диагностированных пациентов. Чтобы узнать больше о неврологическом расстройстве, ассоциированном с KIF1A, нажмите здесь.
Поиск Целей Лечения
При таком редком и плохо изученном заболевании, как KIF1A, первой целью исследовательского партнерства будет определение потенциальных молекулярных мишеней для разработки лечения. Компания будет тесно сотрудничать с доктором Венди Чанг, которая является руководителем Ресурса Точной Медицины и руководителем Клинической Генетики в Медицинском Центре Ирвинга при Университете. Она широко известна как ведущий защитник и исследователь редких заболеваний и была удостоена награды Национальной Организации по Редким Заболеваниям в 2019 году.
«Моя лаборатория стремится открывать новые инновационные цели и методы лечения редких неврологических заболеваний с ограниченными возможностями лечения или без них». — Доктор Венди Чанг.
Это новое исследовательское партнерство является новым источником надежды для сообщества редких заболеваний, связанных с неврологическими расстройствами, связанными с KIF1A. Подробнее об этом читайте здесь.
Посмотрите это видео о пациентах с KIF1A ниже:
