Хотя клинические испытания могут быть чрезвычайно полезны при разработке новых методов лечения, не все испытания проходят по плану. Недавно биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals («Regeneron») обнаружила это воочию. Как компания объявила в пресс-релизе, во время фазы 1 исследования LUMINA-1 произошли серьезные побочные реакции. Испытание предназначено для оценки garetosmab (REGN2477) у пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП). Однако из-за тяжелых, а иногда и смертельных реакций, Regeneron приостановил прием препарата в ходе исследования.

Исследование LUMINA-1

В исследование LUMINA-1 приняли участие 44 пациента (в возрасте 18-60 лет). В течение начального 28-недельного периода лечения, когда пациенты получали либо garetosmab, либо плацебо, экспериментальное лечение было многообещающим. Фактически, garetosmab уменьшил окостеневшие поражения на 25% и обострения ФОП на 50%. Однако ситуация изменилась в течение периода продления открытого исследования, в течение которого все 44 пациента получили garetosmab. Теперь испытание приостановлено, пока Regeneron и другие регулирующие комитеты определяют, какую роль garetosmab сыграл в смертельных случаях.

Помимо Regeneron, фармацевтическая компания Ipsen также занимается поиском потенциальных методов лечения пациентов с ФОП. В исследовании MOVE фазы 3 компания Ipsen проанализировала паловаротен как потенциальный терапевтический вариант. Набрано 107 пациентов. Во время испытания некоторые пациенты получали паловаротен 5 мг ежедневно, в то время как другие получали 20 мг ежедневно в течение 4 недель, а затем 10 мг в течение 8 недель. С одной стороны, препарат казался относительно эффективным, снижая гетеротопическую оссификацию (ГО) на 62%. В то же время у 67,7% пациентов наблюдались побочные реакции средней и тяжелой степени.

Приблизительно 1,3 миллиона человек во всем мире страдают прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП). Это редкое заболевание вызвано мутациями гена ACVR1. Оно наследуется по аутосомно-доминантному типу, то есть требует только одной генной мутации. Обычно ACVR1 способствует росту и развитию костей. Однако эта мутация гена вызывает окостенение мышц, связок и сухожилий. По сути, это означает, что эти ткани затвердевают и кальцифицируются, превращаясь в кость вне структуры скелета.

Обычно симптомы и характеристики начинают проявляться в раннем детстве. По мере прогрессирования расстройства у пациентов резко ограничивается движение. Симптомы окостенения могут ухудшиться после физической травмы или болезни. Обычно окостенение начинается на шее и плечах. Однако позже он переходит к конечностям. Симптомы и характеристики включают:

• Потеря подвижности
• Деформированные большие пальцы ног и больших пальцев рук
• Воспаление мышц
• Потеря волос
• Проблемы с речью или едой
• Одышка/затрудненное дыхание

Узнайте больше о ФОП здесь.