Во время заседания Ассоциации по Изучению Заболеваний Печени (AASLD), которое проходило с 13 по 16 ноября, биофармацевтическая компания Albireo Pharma («Albireo) объявила данные клинического исследования фазы 3 PEDFIC 1. В ходе исследования исследователи оценили эффективность безопасность, эффективность и переносимость одевиксибата для пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом (ПСВХ). Помимо снижения уровня желчных кислот (sBA) и зуда в сыворотке крови, одевиксибат также помог улучшить функцию печени и улучшить результаты лечения пациентов.

Одевиксибат

Одевиксибат, разработанный для лечения различных редких заболеваний печени у детских пациентов, представляет собой экспериментальный несистемный идеальный ингибитор транспорта желчных кислот (IBATi). Из-за отсутствия охлаждения этот препарат является более простым и доступным вариантом для многих пациентов. Помимо изучения ПСВХ, одевиксибат в настоящее время также изучается в двух клинических испытаниях на атрезию желчных путей. Он получил сертификаты Орфанный Препарат, Редкое Детское Заболевание и Ускоренная Процедура для лечения ПСВХ. Однако как в Европе, так и в Америке одевиксибат также получил статус Орфанного Препарата для лечения атрезии желчных путей, первичного билиарного холангита и синдрома Аладжиля.

На встрече AASLD исследователи из компании Albireo представили данные исследования фазы 3 PEDFIC 1, а также расширенного исследования PEDFIC 2. Исследователи обнаружили:

• Одевиксибат был относительно безопасен и хорошо переносился. Хотя некоторые побочные эффекты действительно имели место, наиболее частым побочным эффектом была диарея, которая не считалась серьезной.
• И 40, и 120 мкг/кг/день одевиксибат уменьшали sBA и зуд по сравнению с плацебо. Лечение помогло быстро устранить симптомы. Исследователи отметили стойкое уменьшение симптомов в течение 24 недель (5,5 месяцев).
• Непрерывное уменьшение sBA и зуда продолжалось в течение всего периода продления, который продлился до 48 недель (11 месяцев).
• Одевиксибат помогал пациентам бороться с неспособностью расти, демонстрируя улучшение как роста, так и веса.
• 93% пациентов, включенных в исследование, продолжали лечение одевиксибатом.
• Даже пациенты с разными подгруппами ПСВХ, такими как ПСВХ 1 или 3, все испытали улучшение благодаря этой терапии.

В конечном итоге, компания Albireo представила эти данные в последних отчетах на AASLD TLMdX под номерами # LO4 и # LP19.

Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз (ПСВХ)

Прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз — редкое заболевание печени, вызванное дефектами билиарного эпителиального транспортера. Генные мутации вызывают развитие ПСВХ. Обычно билиарные эпителиальные транспортеры помогают регулировать и транспортировать желчь из печени. Однако при повреждении или дефекте желчь накапливается в печени. В конечном итоге это вызывает проблемы с функцией печени, цирроз и заболевания печени. Часто ПСВХ приводит к печеночной недостаточности в течение 10 лет. Как правило, ПСВХ поражает детей, начало в среднем до 2 лет; многим пациентам требуется лечение до 30 лет. Симптомы включают:

• Сильный зуд
• Холестаз — непроходимость желчи
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Неспособность развиваться
• Недоедание и авитаминоз
• Потеря зрения
• Ломкость костей
• Плохой баланс
• Суицидальные мысли