APT-1011, разработанный компанией Ellodi, представляет собой новую таблетку, которая обеспечивает лечение непосредственно слизистой оболочки пищевода, предлагая более целенаправленный вариант лечения. Терапия в настоящее время оценивается в фазе 3 клинических испытаний. В предыдущих исследованиях APT-1011 обещал снизить количество эозинофилов (типа лейкоцитов) в пищеводе. В дополнение к обозначению Ускоренной Процедуры APT-1011 получил обозначение Орфанного Лекарства в США и Европе.

Назначение Ускоренной Процедуры FDA ускоряет разработку и рассмотрение вариантов лечения для пациентов с редкими или серьезными заболеваниями или пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Согласно FDA:

Любое лекарство, разрабатываемое для лечения или профилактики заболевания без текущей терапии, очевидно, направлено на неудовлетворенную потребность. Если есть доступные методы лечения, лекарство ускоренного действия должно иметь некоторые преимущества перед доступной терапией, например:

• Показывая превосходную эффективность, влияние на серьезные исходы или улучшенное влияние на серьезные исходы; избежание серьезных побочных эффектов доступной терапии; улучшение диагностики серьезного заболевания, когда ранняя диагностика приводит к улучшению результата; [или] снижение клинически значимой токсичности доступной терапии, которая является общей и вызывает прекращение лечения.

В этом случае решение FDA зависело от того факта, что ЭoЭ имеет мало эффективных или доступных вариантов лечения. Таким образом, APT-1011 может значительно улучшить качество жизни (QOL) пациентов с этим заболеванием. FDA также использовало данные исследования Phase 2b FLUTE. В конечном итоге это испытание показало, что APT-1011 предлагает улучшение симптомов и поддержание в течение определенного периода времени.

Эозинофильный Эзофагит (ЭoЭ)

Эозинофильный эзофагит (ЭоЭ) — это хроническое аллергическое воспалительное заболевание и заболевание пищеварительной системы, которое поражает пищевод. Обычно эозинофилы, тип лейкоцитов, играют роль в иммунном ответе и борьбе с инфекциями. ЭоЭ характеризуется высоким количеством эозинофилов в пищеводе, что является признаком аллергических заболеваний. В норме эозинофилов в пищеводе нет. Обычно считается, что причиной ЭоЭ являются аллергены окружающей среды или иммунная чувствительность к определенным продуктам питания. Однако избыточная экспрессия гена эотаксина-3 также может вызывать ЭоЭ. Симптомы включают:

• Затруднение глотания
• Тошнота и рвота
• Боль в животе
• Плохой аппетит и / или потеря аппетита
• Еда застревает в горле
• Непреднамеренная потеря веса
• Недоедание
• Фиброз пищевода
• Неспособность развиваться (у младенцев)
• Астма
• Экзема
• Другие виды аллергии