Хорошие новости для Evrysdi, средства для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Комитет EMA по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP) рекомендовал одобрить препарат, и они сделали это в рамках ускоренной процедуры оценки. Компания Roche, разработчик Evrysdi, ожидает, что окончательное решение об утверждении будет принято в течение следующих двух месяцев.
О Спинальной Мышечной Атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкая генетическая форма, характеризующаяся мышечной слабостью и дегенерацией. Он поражает одного из 10 000 человек, но может варьироваться по степени тяжести от человека к человеку. Мутация в SMN1 вызывает это заболевание и вызывает потерю мотонейронов в спинном мозге и стволе головного мозга. Из-за этой потери мышцы ослабевают и атрофируются, особенно мышцы, используемые для ходьбы, дыхания, глотания, ползания, сидения и движения головой.
Симптомы этого заболевания зависят от степени тяжести и типа СМА. Тип I является наиболее тяжелым и диагностируется после рождения. Симптомы этого типа включают задержку развития, неспособность сидеть или двигать головой, а также проблемы с дыханием и глотанием. Тип II диагностируется у детей в возрасте от шести до двенадцати месяцев, и они испытывают проблемы со стоянием и ходьбой. Пациенты с типом III диагностируются в раннем детстве и подростковом возрасте и не могут самостоятельно ходить или подниматься по лестнице. Тип IV встречается у взрослых старше 30 лет и является наименее тяжелым типом. Люди с этой формой СМА обычно имеют легкую мышечную слабость, проблемы с дыханием, подергивания или тремор.
Как только эти симптомы обнаруживаются, диагноз подтверждается неврологическим обследованием и генетическим тестированием. Хотя от СМА нет лекарства, существуют методы лечения. Физиотерапия, подтяжки и хирургия — все это может помочь улучшить подвижность. Неинвазивная респираторная поддержка и трахеостомия могут решить проблемы с дыханием, а гастростомия может помочь с приемом пищи. Спинраза является первым препаратом для лечения СМА, одобренным Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов, недавно также были одобрены Золгенсма (Zolgensma) и Эврисди (Evrysdi).
Положительное Мнение для Evrysdi
Глядя на данные двух испытаний Evrysdi, SUNFISH и FIREFISH, проведенных компанией «Roche», CHMP рекомендовала, чтобы это лечение было одобрено Европейской Комиссией. Согласно заявлению CHMP, они предлагают одобрение этого препарата для пациентов в возрасте двух месяцев и старше, у которых была диагностирована от одной до четырех копий SMN2 или типа 1, 2 или 3 SMA.
Европейская Комиссия примет эту рекомендацию и примет окончательное решение в течение следующих двух месяцев. Это решение затронет все 27 стран, входящих в Европейский Союз, а также Норвегию, Лихтенштейн и Исландию. Поскольку Evrysdi находится в процессе ускоренной оценки, решение может быть принято не раньше конца марта.
Evrysdi в Великобритании
Поскольку Великобритания вышла из ЕС, компания «Roche» должна подавать отдельные заявки в MHRA в соответствии с процедурой принятия решений ЕС. Этот переходный процесс утверждения является новым, и Evrysdi будет одним из первых препаратов, которые его пройдут. Несмотря на это беспокойство, Roche ожидает получения разрешения на продажу в Великобритании в течение следующих нескольких месяцев.
Взгляд в Будущее
Компания Roche очень надеется, что это положительное заключение приведет к одобрению EMA для Evrysdi. Поскольку пациенты на всей территории ЕС получат пользу от этого препарата, они с нетерпением ждут одобрения в ближайшем будущем.
Здесь можно найти исходную статью.
