На прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила, что их кандидат на генную терапию MB-107 получил Статус Редкого Детского Заболевания. Кандидат для генной терапии предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита,…
Биофармацевтическая компания Mustang Bio сотрудничает с Детской Исследовательской больницей Св. Иуды в разработке MB-107, генной терапии лентивирусных препаратов для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита с Х-хромосомой. Компания Mustang Bio разработала препарат…
Согласно статья из news-medical.net,команда исследователей из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе успешно разработала подход, который позволяет реверсировать мутацию, ответственную за редкий, угрожающий жизни синдром IPEX. Процесс включал модификацию стволовых клеток так,…
Meet our Patient Worthy Contributors Kathryn is a mom living with undifferentiated idiopathic periodic fever syndrome, cold induced urticaria, and POTS. She takes a matter-of-fact approach to living with chronic…
Rare Diseases and Conditions Our resource section provides information on various conditions to help educate carriers of the disease as well as caretakers. # | A | B | C | …
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
