На прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила, что их кандидат на генную терапию MB-107 получил Статус Редкого Детского Заболевания. Кандидат для генной терапии предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с Х-хромосомой (XSCID), у пациентов грудного возраста.
XSCID
Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (XSCID) — это Х-сцепленное генетическое заболевание, влияющее на иммунную систему. В результате мутаций гена IL2RG, XSCID поражает почти исключительно мужчин. Обычно ген IL2RG предлагает инструкции по созданию белка, который стимулирует рост лимфоцитов. Лимфоциты играют роль в иммунной системе, вырабатывая антитела и борясь с чужеродными захватчиками. Однако генные мутации препятствуют нормальной иммунной функции. В результате пациенты не могут бороться с инфекциями.
Симптомы, связанные с XSCID, включают хроническую диарею, рецидивирующие грибковые инфекции, кожную сыпь, плохое развитие, низкий мышечный тонус, частые инфекции уха и сепсис. Без лечения пациенты обычно не доживают до младенческого возраста. В настоящее время трансплантация костного мозга — это обычное лечение. Обычно пациенты сначала проходят химиотерапию, чтобы освободить место для новых, здоровых клеток. Затем им внутривенно вводят измененные стволовые клетки с помощью вирусного вектора, содержащего рабочую версию гена IL2RG.
Узнайте больше о XSCID здесь.
MB-107
MB-107 — это лентивирусная генная терапия. В главе книги о генной терапии авторы объясняют, что:
Лентивирусы — это патогены человека и животных, которые, как известно, имеют длительный инкубационный период и стойкую инфекцию.
Однако они также отмечают, что:
Лентивирусные векторы (LV) являются эффективными переносчиками генов в клетках млекопитающих благодаря их способности стабильно экспрессировать интересующий ген в неделящихся и делящихся клетках.
По сути, MB-107 доставляется через лентивирусный вектор, что обеспечивает полезную экспрессию гена без вреда для пациента. В настоящее время в рамках испытания фазы 1/2 изучается эффективность, безопасность и переносимость MB-107 для 15 пациентов младше 2 лет с XSCID. Компания Mustang Bio также подал в FDA заявку на новый лекарственный препарат (IND), чтобы провести 2-ю фазу клинических испытаний с участием 10 дополнительных пациентов. В этом исследовании исследователи сравнят эффективность MB-107 с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (HSCT).
Недавно FDA присвоило MB-107 Статус Редкого Детского Заболевания. Это предоставляется лекарствам (и разработчикам), которые стремятся удовлетворить неудовлетворенные потребности детских групп с редкими заболеваниями. Как правило, к редким заболеваниям относятся те, от которых страдают менее 200000 граждан США. Кроме того, MB-107 получил Статус Усовершенствованной Терапии Регенеративной Медицины в Соединенных Штатах, а также Статус Лекарственного Препарата Усовершенствованной Терапии в Европе.
