В начале декабря биотехнологическая компания Aeglea BioTherapeutics, Inc. («Aeglea») объявила, что ее препарат ACN00177 получил от FDA Статус Редких Детских Заболеваний для лечения гомоцистинурии. Если этот препарат в конечном итоге…
FDA недавно присвоило AMO-02 статус Редкого Детского Заболевания (RPD), средство для лечения врожденной миотонической дистрофии. Поскольку в настоящее время существует неудовлетворенная медицинская потребность в этом заболевании, это назначение - большой…
В недавнем пресс-релизе фармацевтическая компания Crinetics Pharmaceuticals, работающая на клинической стадии, объявила, что их кандидат в исследуемый препарат, CRN04777, получил от FDA статус Редкого Детского Заболевания. Терапия предназначена для лечения…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
