Primer Paciente Administrado en un Ensayo de Fase III Que Prueba Posible Fármaco para la Enfermedad de Pompe

Según un artículo de pm360online.com, la compañía de biotecnología Amicus Therapeutics anunció recientemente que el primer paciente recibió tratamiento en el ensayo clínico de Fase 3 de la compañía que probó la terapia experimental AT-GAA de la compañía como tratamiento para adultos con la enfermedad de Pompe Amicus está comprometido al desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras y metabólicas.

Sobre la Enfermedad de Pompe

La enfermedad de Pompe, que también se conoce como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno genético y metabólico. Esta enfermedad puede causar daños en los nervios y los músculos de todo el cuerpo y el resultado de la acumulación de glucógeno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de cierta enzima. La enfermedad es el resultado de mutaciones genéticas que aparecen en el cromosoma 17. Los síntomas de la enfermedad de Pompe varían dependiendo de cuándo aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas para alimentarse, agrandamiento del corazón, falta de tono muscular, debilidad muscular y problemas respiratorios. También hay una forma de inicio tardío que difiere principalmente por la ausencia de anomalías cardíacas. El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. Mientras que este tratamiento puede mejorar los síntomas y la supervivencia, es necesaria una alta dosis y principalmente solo detiene la progresión de la enfermedad. Para obtener más información sobre la enfermedad de Pompe, haga clic aquí.

Sobre el Ensayo Clínico

Este ensayo comparará la efectividad de AT-GAA con la terapia de reemplazo de enzimas estándar de tratamiento actual. Se espera que este ensayo de la Fase 3 refuerce aún más los datos alentadores obtenidos durante los primeros ensayos clínicos de Fase 1/2 del medicamento, que comenzaron en el 2016. Se espera que el estudio incluya a unos 100 pacientes, que recibirán AT-GAA o la terapia de reemplazo enzimático. El período de tratamiento del estudio durará un total de 52 semanas. Todos los participantes serán elegibles para recibir AT-GAA en un estudio abierto después del período de tratamiento inicial.

El objetivo principal de este estudio será la prueba de caminata de seis minutos, que se ha convertido en el estándar común para probar tratamientos para trastornos como la enfermedad de Pompe. Otras medidas incluirán cambios en la función pulmonar y muscular y la fuerza muscular. La inscripción para el estudio debe completarse completamente a principios del próximo año. Para obtener más información sobre este ensayo clínico, haga clic aquí.


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