De acuerdo con una historia de PR Newswire, la compañía médica de genómica Sangamo Therapeutics, Inc., anunció recientemente que el primer paciente recibió una dosis en su ensayo clínico de Fase 1/2 que está probando SB-FIX, una terapia génica experimental en desarrollo como un tratamiento para la hemofilia B. Sangamo está comprometido con el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves.
Sobre La Hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético que afecta la capacidad de la sangre para formar coágulos, un proceso que es vital para detener el sangrado después de una herida.. La severidad de los síntomas puede variar ampliamente. El trastorno es causado por una mutación en el cromosoma X. Los síntomas incluyen sangrado durante mucho tiempo después de una lesión, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones, y moretones con facilidad. El sangrado en las articulaciones puede causar daño permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminución de la conciencia y convulsiones. Existen múltiples tipos de hemofilia, siendo los tipos más comunes el tipo A y el tipo B, que se distinguen por tener deficiencias en diferentes factores de coagulación. El tratamiento consiste en reemplazar el factor de coagulación faltante. Se deben evitar las drogas que diluyen la sangre. Para obtener más información sobre la hemofilia, haga clic aquí.
Nuevos Tratamientos Necesarios
La hemofilia B se caracteriza por una deficiencia que afecta el factor IX de coagulación. El tratamiento primario para esta enfermedad son las infusiones periódicas del factor faltante, que puede restaurar el comportamiento normal de la coagulación. Sin embargo, el riesgo de hemorragia nunca se resuelve por completo y la carga de infusiones periódicas para el paciente es considerable.
Sobre SB-FIX
SB-FIX tiene un mecanismo funcional diferente en comparación con otras terapias genéticas, que a menudo son virus basados en virus asociados (AAV) o mecanismos retrovirales para entregar el material genético al paciente. Aunque es efectivo, este enfoque tiene algunas desventajas notables, como la falta de precisión y el riesgo de respuesta del sistema inmunológico. SB-FIX utiliza una nucleasa de dedo de zinc única para insertar una compañía de gen F9 normal en las células del hígado. Esto podría permitir que esta terapia génica funcione como un tratamiento curativo de una sola vez.
El ensayo clínico actualmente está reclutando más sujetos para el estudio. SB-FIX ha obtenido designaciones de Fast Track y Orphan Drug de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
