¿Es la Terapia Génica La Clave Para Tratar La Anemia de Células Falciformes?

De acuerdo a una historia de la Nature, el Dr. Elliot Vichinsky piensa que casi un tercio de sus pacientes con enfermedad de células falciformes finalmente mueren por causas que…

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El Tratamiento Comienza En Un Ensayo Clínico de Terapia Génica Para La Hemofilia B

De acuerdo con una historia de PR Newswire, la compañía médica de genómica Sangamo Therapeutics, Inc., anunció recientemente que el primer paciente recibió una dosis en su ensayo clínico de…

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TGen Obtiene Una Subvención para Financiar Pruebas Genéticas en Niños con Enfermedades Raras

Según una historia del Translation Genomics Research Institute (TGen), la organización recibió recientemente una subvención de $ 10,000 de parte de PayPal Gives. La financiación se destinará a las pruebas…

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El Tratamiento Experimental para La Atresia Biliar Obtiene La Designación De Fármaco Huérfano en la UE

De acuerdo con un artículo de Market Screener, el desarrollador de medicamentos Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente que su producto investigativo candidato A4250 obtuvo la designación de medicamento huérfano de…

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Los Resultados Provisionales del Ensayo de Fase 2a para La Enfermedad Pulmonar Micobacteriana No Tuberculosa Brindan Esperanza

Infección pulmonar por micobacterias no tuberculosas (MNT) ocurre cuando alguien inhala micobacterias no tuberculosas del ambiente. Hay varios tipos de esta bacteria, que dan diferentes formas a la NTM. Pero…

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Nuevo Algoritmo Podría Diagnosticar la Fibrosis Quística Más Rápido que Los Médicos
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Nuevo Algoritmo Podría Diagnosticar la Fibrosis Quística Más Rápido que Los Médicos

Un diagnóstico significa todo para un paciente de enfermedades raras. Sin embargo, para procesar 200 registros de pacientes manualmente, el médico más dedicado tomaría aproximadamente 40 horas. Esa es una…

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Nuevo Descubrimiento Podría Mejorar el Tratamiento de la Acidemia Metilmalónica

La Acidemia Metilmalónica (MMA) es una condición hepática que afecta la capacidad del cuerpo para descomponer los alimentos y los ácidos grasos. Un desequilibrio en la dieta o un virus…

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