Según una historia de thenewsreports.com, La compañía biofarmacéutica XORTX Therapeutics, Inc., anunció recientemente que la compañía y su socio Cato Clinical Research han recibido correspondencia de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en relación con una solicitud recientemente presentada para la designación de Medicamento Huérfano. Esta aplicación es para el fármaco en investigación XRx-008 de la compañía como terapia para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD).

Sobre La Enfermedad Renal Poliquística Autosómica Dominante (ADPKD)

La enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) es el trastorno monogénico humano potencialmente mortal más común. Un trastorno monogénico es aquel que es causado por una sola mutación. Puede variar algo en la presentación, pero siempre se caracteriza por quistes en los riñones, así como por quistes que afectan a otros órganos. El trastorno es causado por una mutación que afecta a PKD1 (85 por ciento de los casos) o PKD2 (15 por ciento). Aquellos con mutaciones PKD1 ven disminuciones en la función renal más rápidamente. La disfunción puede no aparecer hasta los 40 o 50 años, pero los quistes comienzan a aparecer en una etapa temprana de la vida, tal vez incluso antes del nacimiento. Otros síntomas incluyen anemia, uremia, hipertensión, dolor agudo del lomo, quistes hepáticos y aneurismas de bayas.Existen varios tratamientos que pueden retardar temporalmente la progresión de la enfermedad o aliviar los síntomas, pero muchos pacientes eventualmente necesitarán diálisis o un trasplante de riñón para sobrevivir.Para obtener más información sobre ADPKD, haga clic aquí.

La respuesta de la FDA estableció los pasos necesarios que la empresa debería tomar antes de que XRx-008 pueda obtener la designación de Medicamento Huérfano. Estos pasos incluyen:

1. Fabricación XRx-008 que está lista para su uso en ensayos clínicos.
2. Responda y finalice la presentación de la Solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) en la agencia.
3. Describir la biodisponibilidad mejorada en humanos.
4. Envíe el protocolo para los ensayos de la fase 2/3, discuta la aprobación del protocolo especial con los representantes de la FDA y comience el primer ensayo clínico de XRx-008.

Acerca de XRx-008

La compañía pretende tener listos sus ensayos clínicos de Fase 2/3 en el año 2019. XRx-008 tiene como objetivo reducir la progresión de ADPKD y mantener la función renal mediante la regulación de la concentración de ácido úrico, que se ha implicado en la progresión de la enfermedad en investigaciones anteriores.

La designación de Medicamento Huérfano generalmente se limita a terapias para tratar enfermedades raras, que se definen como enfermedades que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar, un medicamento debe ofrecer ventajas en efectividad y/o seguridad con respecto a las terapias actuales o satisfacer una necesidad médica actualmente insatisfecha.

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