Medicamentos de Luces Verdes de la FDA para Dos Enfermedades Raras

¡Grandes noticias de la FDA la semana pasada!

Alexion Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de ALXN1210 para la hemoglobinuria nocturna paroxística, o PNH, que ahora se venderá como Ultomiris, mientras que Stemline obtuvo la aprobación para comercializar Elzonris (tagraxofusp-erzs) para casos raros de neoplasma de células dendríticas de plasma elástico o BPDCN.

¡Estas enfermedades muy raras ahora tienen una probabilidad mucho mayor de encontrar un tratamiento eficaz y estable!

¿Qué es La Hemoglobinuria Nocturna Paroxística?

La HPN es una enfermedad rara adquirida, mortal de la sangre. La enfermedad se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos (anemia hemolítica), coágulos de sangre (trombosis) y función de la médula ósea alterada (que no produce los tres componentes de la sangre). La HPN afecta a 1-1.5 personas por millón de la población y es principalmente una enfermedad de adultos jóvenes.

La supervivencia media después del diagnóstico es de 10 años; sin embargo, algunos pacientes pueden sobrevivir durante décadas con solo síntomas menores.

¿Qué es la Neoplasia de Células Dendríticas de Plasmocitoides Blásticas?

BPDCN es una enfermedad maligna hematológica rara y agresiva de la médula ósea y la sangre que puede afectar a otros órganos como los ganglios linfáticos, el bazo, el sistema nervioso central y la piel. El síntoma fundamental de BPDCN son lesiones cutáneas profundas de color púrpura.

¿Que Sigue?

Alexion se encuentra ahora en la fase de fijación de precios para Ultomiris (para tratar la HPN), mientras que Elzonris de Stemline viene con una advertencia de recuadro negro por posibles efectos secundarios, pero debido a que BPDCN no tiene medicamentos aprobados, el FPA lo puso en su lista de prioridades.

Con esta movida, la FDA ha aprobado 59 nuevos medicamentos este año, lo que hace de 2018 un año récord.

¡Aquí está la esperanza de una meta de años en curas y tratamientos!

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